戈謝病、白化病、先天性肌無力綜合征、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤……這些不為人熟知的疾病名字都出現(xiàn)在2018年公布的《第一批罕見病目錄》，該目錄共納入有121種罕見病。

罕見病，又被稱作孤兒病，雖然單個(gè)疾病發(fā)生率較低，但由于病種眾多，加之人口基數(shù)大，中國(guó)罕見病患者總量據(jù)估算已經(jīng)超過2000萬。相比較動(dòng)輒過億的常見病患者群體，罕見病患者往往面臨著無藥可治或藥物可及性低等諸多現(xiàn)實(shí)難點(diǎn)。

“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略提出了“一個(gè)都不能少”的宏偉目標(biāo)，但守護(hù)罕見病患者的健康談何容易？針對(duì)這一難題，已經(jīng)躋身世界500強(qiáng)的上海醫(yī)藥（601607.SH，02607.HK）給出了自己的回答。

2020年9月，上海醫(yī)藥正式成立運(yùn)營(yíng)上海上藥罕見病醫(yī)藥有限公司，將罕見病作為集團(tuán)四大創(chuàng)新發(fā)展板塊之一，目前，上海醫(yī)藥已經(jīng)擁有15個(gè)品種覆蓋18個(gè)罕見病病癥的產(chǎn)品，未來5年，罕見病藥物研發(fā)項(xiàng)目有望超過30個(gè)。 

資源整合，探索罕見病藥物領(lǐng)域的“上海模式”

罕見病患者并非突然顯現(xiàn)的新群體，作為中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)領(lǐng)先的大型藥企，上海醫(yī)藥在罕見病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)上，早已堅(jiān)守多年。

上海醫(yī)藥旗下的溴比斯的明是治療罕見病重癥肌無力的特效藥，上海上藥中西（外岡）制藥有限公司車間副主任朱麗紅從事該藥的生產(chǎn)已經(jīng)有20余年的時(shí)間。在她的回憶中，過去有患者因?yàn)槿彼?，按照藥盒上地址和?lián)系方式專門咨詢，“我們說我們只是生產(chǎn)單位，沒有銷售的權(quán)利也不能銷售，然后我們就給他銷售的熱線，然后跟他說是哪個(gè)藥房能賣，然后他們就去買”。

“現(xiàn)在幾乎沒有（類似的求助）了。”朱麗紅信心十足地告訴澎湃新聞，如今溴比斯的明的產(chǎn)能穩(wěn)定，內(nèi)部也有庫存警戒線提醒，能比較好地滿足市場(chǎng)上需求，“哪怕是突然之間量增大，也不存在缺藥或者是斷藥的情況了。”

上海醫(yī)藥注射劑生產(chǎn)線

朱麗紅埋頭在一線車間，平時(shí)并未過多接觸外面的故事，但當(dāng)她看到一個(gè)患有重癥肌無力的女孩出現(xiàn)在一個(gè)跳舞節(jié)目中時(shí)，朱麗紅被女孩面對(duì)病魔的積極態(tài)度所打動(dòng)，想到她可能也在服用自己車間生產(chǎn)的罕見病藥物，她的內(nèi)心充滿喜悅：“感覺自己生產(chǎn)的藥物幫到了一個(gè)人?！?/p>

上海醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域有其他企業(yè)無法比擬的優(yōu)勢(shì)，以朱麗紅所在車間的溴比斯的明為例，上海醫(yī)藥擁有其原料藥，避免了因?yàn)樵纤庂I不到或者原料藥提高價(jià)格而導(dǎo)致的產(chǎn)能供應(yīng)問題。

剛剛躋身世界500強(qiáng)的上海醫(yī)藥，旗下藥物品種超過800個(gè)，如果說過去若干罕見病藥物像一顆顆小棋子散布在上海醫(yī)藥的大棋盤之上，那么2020年新成立運(yùn)營(yíng)的罕見病業(yè)務(wù)平臺(tái)，則讓罕見病藥物聚集起來，運(yùn)營(yíng)得更有章法。

由零散供給到資源整合，這個(gè)重大變化還要回溯至2019年4月，彼時(shí)全國(guó)人大常委會(huì)副委員長(zhǎng)、農(nóng)工黨中央主席陳竺等一行到上海醫(yī)藥上級(jí)公司——上實(shí)集團(tuán)調(diào)研，期間陳竺副委員長(zhǎng)提出，上海醫(yī)藥要堅(jiān)持做好罕見病藥品的生產(chǎn)，確保供應(yīng)不斷檔，并繼續(xù)研制新的品種和劑型；價(jià)格管理部門要合理核定、并嘗試由醫(yī)保支付更多的罕見病藥品費(fèi)用。

“如上海能在這三個(gè)方面有所探索，形成‘上海模式’，造福中國(guó)的人民群眾， 還能走出國(guó)門，造福“一帶一路”沿線國(guó)家的患者。”陳竺副委員長(zhǎng)的囑托語重心長(zhǎng)，上藥人放在了心上。

2019年下半年，上海醫(yī)藥正式開始專項(xiàng)推進(jìn)罕見病藥品工作。上海上藥罕見病醫(yī)藥有限公司總經(jīng)理文彬告訴澎湃新聞，上海醫(yī)藥現(xiàn)有產(chǎn)品中被用于治療罕見病的共有15個(gè)品種，涉及18個(gè)罕見病病癥。據(jù)現(xiàn)有公開信息顯示，上海醫(yī)藥是國(guó)內(nèi)擁有罕見病藥品批文最多的企業(yè)之一。

國(guó)企擔(dān)當(dāng)，上海醫(yī)藥堅(jiān)守罕見病藥物領(lǐng)域

企業(yè)的投入可以滿足罕見病患者的需求，是利好，但在當(dāng)前環(huán)境中對(duì)于一家藥企而言，罕見病領(lǐng)域的投入往往意味著盈利較少。

上海醫(yī)藥營(yíng)銷三部總經(jīng)理李平提到這樣一個(gè)案例：上海醫(yī)藥第一生化生產(chǎn)的促皮質(zhì)激素在臨床上可用于治療嬰幼兒痙攣，這個(gè)疾病的發(fā)病率只有約十萬分之五，但對(duì)于患者而言，這個(gè)藥物又是全球唯一能治愈的藥物，“在國(guó)外大概要4萬多美金一支，但在國(guó)內(nèi)長(zhǎng)期大概只有7塊錢一支。

以另一款治療肝豆病的青霉胺片為例，文彬介紹，這個(gè)藥在中國(guó)一粒只賣七八毛錢，但在美國(guó)價(jià)格達(dá)到400美元左右，仿制藥也要60多美元，“我們18個(gè)罕見病病癥的藥物，當(dāng)中有相當(dāng)一部分都是這種情況。”

文彬曾負(fù)責(zé)其他藥品的研發(fā)工作，她個(gè)人感覺，罕見病藥物研發(fā)與之前工作最大的不同是，從產(chǎn)品立項(xiàng)開始，更多的是要從臨床需求和患者的需要來入手，而不是從產(chǎn)品的盈利角度。

在社會(huì)規(guī)則層面，少數(shù)服從多數(shù)是普遍認(rèn)知，但在健康問題上，少數(shù)也要有人守護(hù)。在朱麗紅看來，做罕見病藥物是上藥人義不容辭的社會(huì)責(zé)任。

上海醫(yī)藥董事長(zhǎng)周軍表達(dá)了類似的觀點(diǎn)，他在接受澎湃新聞專訪時(shí)強(qiáng)調(diào)： “有些藥用量不大，但你一定要生產(chǎn)的，這個(gè)是社會(huì)責(zé)任，中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)有類似于上海醫(yī)藥這樣的國(guó)企存在，是有它的必然性和必要性的?！?/p>

自2019年下半年推進(jìn)罕見病業(yè)務(wù)平臺(tái)，一年的時(shí)間里，上海醫(yī)藥對(duì)于因?yàn)樵瞎?yīng)原因停止生產(chǎn)的罕見病藥物積極和原料供應(yīng)商協(xié)商保供問題，目前已恢復(fù)了維A酸片、ACTH、青霉胺片、尿崩停等4個(gè)產(chǎn)品的生產(chǎn)。 

罕見病平臺(tái)，不僅僅是供應(yīng)藥品

從起心動(dòng)念到正式運(yùn)營(yíng)，罕見病業(yè)務(wù)平臺(tái)用了約一年的時(shí)間，幾個(gè)月以來，文彬已經(jīng)接到不少臨床醫(yī)生提出的對(duì)于罕見病的需求。李平也接觸了特別多的病友群，每天接很多電話，各種病友來求助。

“有的產(chǎn)品是上藥沒有的，我們不可能把全球所有的罕見病藥物都覆蓋一遍?！蔽谋虮硎荆纤幍暮币姴I(yè)務(wù)平臺(tái)不僅僅是供應(yīng)藥品，“未來我們期待這個(gè)平臺(tái)不僅僅是一個(gè)創(chuàng)新研發(fā)的平臺(tái)，更多的是全球罕見病藥品，甚至于整合方案在中國(guó)落地轉(zhuǎn)化的平臺(tái)，我們希望他能夠給患者提供更多的選擇。”

想要達(dá)成這個(gè)工作需要內(nèi)外兼修。

對(duì)內(nèi)，上海醫(yī)藥將繼續(xù)挖掘現(xiàn)有藥物在罕見病的適應(yīng)癥，同時(shí)推動(dòng)相關(guān)創(chuàng)新藥物的研發(fā)。

對(duì)外，上海醫(yī)藥將持續(xù)推進(jìn)罕見病研發(fā)項(xiàng)目，尤其是對(duì)于未在國(guó)內(nèi)上市的罕見病藥物，上海醫(yī)藥計(jì)劃利用上藥的國(guó)內(nèi)外研發(fā)平臺(tái)，加快國(guó)外已進(jìn)入臨床階段藥物以及罕見病新藥的開發(fā)和引進(jìn)，讓全球的這些罕見病領(lǐng)域的成果能夠在我們的平臺(tái)上進(jìn)行轉(zhuǎn)化和落地。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織公布的數(shù)據(jù)，全球罕見病超過7000種，僅有約5%有藥可治。實(shí)際上，在罕見病領(lǐng)域不乏武田、勃林格殷格翰、渤健、輝瑞等知名制藥企業(yè)的加入，近幾年國(guó)內(nèi)外不少新興公司也都參與其中。

文彬向澎湃新聞表示，除了上藥之外，其實(shí)很多企業(yè)都想在罕見病領(lǐng)域投入，但一款創(chuàng)新的罕見病藥物和診療方案能不能用到臨床一線，還需要很長(zhǎng)的一條路，而上藥的優(yōu)勢(shì)是以目前十幾個(gè)品種為基礎(chǔ)，敢于在這個(gè)領(lǐng)域多進(jìn)行資源的投入。

目前，上海醫(yī)藥已經(jīng)在推進(jìn)有十幾個(gè)罕見病藥物研發(fā)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)未來5年，將超過30個(gè)。

談及中國(guó)罕見病領(lǐng)域，文彬認(rèn)為，中國(guó)罕見病領(lǐng)域?qū)儆诜脚d未艾，對(duì)于罕見病的認(rèn)識(shí)也是近三年才逐漸的把它提到一個(gè)國(guó)家層面的高度，但幸運(yùn)的是，與國(guó)外的差距在不斷的縮小。

“我覺得未來的5年，可能中國(guó)對(duì)罕見病的關(guān)注投入和發(fā)展的速度將會(huì)更迅速，當(dāng)然可能我們現(xiàn)在和某些國(guó)家比起來，我們的政策的支持還沒那么完善，但我相信通過我們這樣的大的平臺(tái)的推動(dòng)和國(guó)家的支持應(yīng)該會(huì)有很大的改觀。”文彬表示。

對(duì)于懸在罕見病領(lǐng)域的盈利問題，李平則用一句醫(yī)藥界廣泛流傳的一句話總結(jié)：“我們應(yīng)當(dāng)永遠(yuǎn)銘記，藥物是為人類而生產(chǎn)，不是為追求利潤(rùn)而制造的。制藥我們堅(jiān)守這一信念，利潤(rùn)必將隨之而來?！?/p>