澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者獲悉，中國(guó)新藥創(chuàng)制公司諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠(chéng)健華”，09969.HK）和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域先鋒、美國(guó)渤健（Biogen）公司在7月13日聯(lián)合宣布，兩家公司就有望治療多發(fā)性硬化(MS)的口服小分子布魯頓酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)奧布替尼達(dá)成許可及合作協(xié)議。

奧布替尼抑制免疫細(xì)胞(包括B細(xì)胞和髓樣細(xì)胞)信號(hào)通路中的一個(gè)關(guān)鍵激酶 BTK?？赏高^血腦屏障(BBB)，具有抑制中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的B細(xì)胞和髓樣細(xì)胞的功能的潛力。奧布替尼目前正在多國(guó)針對(duì)復(fù)發(fā)緩解型MS患者開展與安慰劑對(duì)照的II期臨床研究。針對(duì)疾病的進(jìn)展，奧布替尼有望為MS患者提供新的治療選擇以延緩疾病進(jìn)展。

根據(jù)此次達(dá)成的協(xié)議條款，渤健將擁有奧布替尼在多發(fā)性硬化領(lǐng)域全球獨(dú)家權(quán)利，以及除中國(guó)(包括香港、澳門和臺(tái)灣)以外區(qū)域內(nèi)的某些自身免疫性疾病領(lǐng)域的獨(dú)家權(quán)利，諾誠(chéng)健華將保留奧布替尼在腫瘤領(lǐng)域的全球獨(dú)家權(quán)利，以及某些自身免疫性疾病在中國(guó)(包括香港、澳門和臺(tái)灣)的獨(dú)家權(quán)利。

諾誠(chéng)健華將獲得1.25億美元首付款，以及在達(dá)到合作約定的開發(fā)里程碑、商業(yè)里程碑以及銷售里程碑時(shí)，有資格獲得至多8.125億美元的潛在臨床開發(fā)里程碑和商業(yè)里程碑付款。諾誠(chéng)健華還將有資格因合作約定的任何產(chǎn)品潛在未來凈銷售額獲得在百分之十幾范圍內(nèi)從低至高的分層特許權(quán)使用費(fèi)。

“考慮到MS的復(fù)雜性和慢性病特征，我們相信奧布替尼所具有的獨(dú)特性，兼具高選擇性和中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)滲透性，與其他BTK抑制劑相比具有潛在的臨床優(yōu)勢(shì)?！辈辰⊙邪l(fā)負(fù)責(zé)人Alfred Sandrock醫(yī)學(xué)博士說，“30 多年來，渤健一直是MS研究領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，目前也擁有領(lǐng)先的MS藥物組合。我們專注于開發(fā)新一代療法，希望可以改善進(jìn)展型和復(fù)發(fā)型MS患者的治療效果?！?/p>

諾誠(chéng)健華則希望本次交易有助于推進(jìn)奧布替尼在MS領(lǐng)域的開發(fā)。諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO崔霽松博士說，“考慮到奧布替尼治療MS潛在的有效性和安全性，及其血腦屏障滲透性的優(yōu)秀水平，我們對(duì)奧布替尼可用于治療不同MS亞型患者的潛力感到非常激動(dòng)。BTK 抑制劑非常有潛力改變自身免疫性疾病治療方式，尤其是MS?！?/p>

奧布替尼諾誠(chéng)健華旗下的明星產(chǎn)品。這款小分子布魯頓酪氨酸激酶抑制劑 (BTKi)，已開發(fā)用于癌癥的治療以及正在開發(fā)用于自身免疫性疾病的治療。在腫瘤領(lǐng)域，奧布替尼已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治 慢性淋巴細(xì)胞白血病(R/R CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(R/R SLL)、以及復(fù)發(fā)/難治套細(xì)胞淋巴瘤 (R/R MCL) 兩項(xiàng)適應(yīng)癥。

諾誠(chéng)健華于2015年11月注冊(cè)成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國(guó)默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國(guó)著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠(chéng)健華在港交所上市。公司在北京、南京、上海、廣州、美國(guó)新澤西和波士頓均設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。

作為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒，渤健是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Kenneth Murray 與諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Walter Gilbert 和 Phillip Sharp在 1978 年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。當(dāng)前，渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合，推出了全球第一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療藥物諾西那生鈉注射液。

值得一提的是，就在美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月7日，渤健公司的阿爾茲海默癥新藥單克隆抗體aducanumab獲美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)，成為自2003年以來在美國(guó)批準(zhǔn)的第一個(gè)新的阿爾茨海默病藥物，但同時(shí)招致巨大爭(zhēng)議。