新華社廣州4月7日電 （記者王凱蕾）遺傳性疾病、癌癥、艾滋病、地中海貧血，將來有沒有可能得到根治？國家首批“千人計(jì)劃”特聘專家、中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院松陽洲教授團(tuán)隊(duì)近日在接受新華社記者專訪時作出了肯定的回答，并認(rèn)為基因編輯技術(shù)將讓人類獲得“改寫生命劇本的神筆”，為戰(zhàn)勝疾病提供全新的有效工具。

2015年4月，中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院副教授黃軍就及其同事完成了全球首次對人類胚胎進(jìn)行的遺傳性致病基因的修復(fù)實(shí)驗(yàn)，引發(fā)全球科學(xué)界和社會的關(guān)注。

“那是一把特異剪切基因的‘剪刀’?！彼申栔拊诮邮懿稍L時說。中山大學(xué)人類胚胎遺傳性致病基因修復(fù)實(shí)驗(yàn)采取了CRISPR／Cas9基因編輯技術(shù)。該技術(shù)是近年在鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)、類轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶（TALEN）技術(shù)之后出現(xiàn)的新型基因編輯技術(shù)，原理來自細(xì)菌的適應(yīng)性免疫防御機(jī)制。相比傳統(tǒng)的基因打靶技術(shù)和其他基因編輯技術(shù)，CRISPR／Cas9更為精確、高效和經(jīng)濟(jì)。

科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，細(xì)菌在遭遇噬菌體等病毒侵染之后，可以獲得其部分DNA（脫氧核糖核酸）片段并整合進(jìn)基因組形成記憶，當(dāng)再次遭到入侵時，轉(zhuǎn)錄出相應(yīng)的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引導(dǎo)Cas蛋白復(fù)合物定位和切割、徹底地摧毀入侵病毒的DNA。CRISPR／Cas9技術(shù)就是利用這一原理，用一種定制的RNA引導(dǎo)Cas，對預(yù)設(shè)DNA位點(diǎn)進(jìn)行切割，造成DNA斷裂，啟動細(xì)胞內(nèi)基因組修復(fù)機(jī)制，實(shí)現(xiàn)基因敲除、特異突變的修復(fù)或引入和定點(diǎn)轉(zhuǎn)基因等。

在中山大學(xué)人類胚胎遺傳性致病基因修復(fù)實(shí)驗(yàn)中，黃軍就及其同事成功修復(fù)了人類胚胎中導(dǎo)致β型地中海貧血的基因。黃軍就說，人類的很多疾病與基因遺傳突變有關(guān)，比如地中海貧血、遺傳性眼疾、癌癥、老年癡呆癥等。運(yùn)用基因編輯技術(shù)，人類未來可以“修正”突變的基因，根治這些疾病。

“目前人類對很多致命疾病的藥物治療都只是在抑制病變、延緩惡化。未來，基因編輯技術(shù)將改變這一局面，為人類找到戰(zhàn)勝疾病的全新路徑?！彼申栔拚f。

據(jù)中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授馬文賓介紹，地球上的物種使用的是高度類似的基因程序系統(tǒng)，基因編輯技術(shù)應(yīng)用前景廣闊。人有近3萬個蛋白質(zhì)編碼基因，通過在模式動物中進(jìn)行的逐個敲除實(shí)驗(yàn)，人類可以獲得翔實(shí)的基因功能“圖譜”。而通過對豬的“人源化”，即將豬的部分基因替換成為人類對應(yīng)基因，人類將來有望獲得可靠的人源化蛋白或移植器官來源。

“什么樣的基因突變導(dǎo)致什么?。渴裁礃拥幕蚩梢詫故裁礃拥牟《?？基因編輯技術(shù)使人類獲得‘改寫生命劇本的神筆’，能夠讓人類更加了解自己，更精準(zhǔn)地對DNA代碼進(jìn)行控制?！瘪R文賓說。

對于中山大學(xué)人類胚胎遺傳性致病基因修復(fù)實(shí)驗(yàn)引發(fā)的倫理爭議，黃軍就表示，研究選用的是醫(yī)院遺棄的不能正常發(fā)育的三原核受精胚胎，根據(jù)中國《人類輔助生殖技術(shù)管理辦法》和《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》的要求經(jīng)過相關(guān)的醫(yī)學(xué)倫理委員會的倫理審查獲得批準(zhǔn)實(shí)施。

“這些胚胎在世界各地的實(shí)驗(yàn)室都已被廣泛地在基礎(chǔ)研究方面使用了數(shù)十年，沒有倫理問題?！秉S軍就說。

在2015年12月的國際人類基因編輯峰會中，全球科學(xué)家也達(dá)成了共識，認(rèn)為基因編輯技術(shù)在體細(xì)胞、胚胎和生殖細(xì)胞的基礎(chǔ)研究非常重要?！蹲匀弧冯s志將黃軍就博士評為2015年度全球十大科學(xué)人物。

松陽洲認(rèn)為，人類發(fā)現(xiàn)自身奧秘的征程漫長。這一進(jìn)程必須被合理、嚴(yán)格地加以管理、控制，既要防止因噎廢食導(dǎo)致科學(xué)停滯不前，又要防止經(jīng)修改的基因成為人類基因庫中的一員，打開人為改變?nèi)祟愡M(jìn)化進(jìn)程的“潘多拉魔盒”。