新華社廣州4月7日電 （記者王凱蕾）遺傳性疾病、癌癥、艾滋病、地中海貧血，將來有沒有可能得到根治？國家首批“千人計劃”特聘專家、中山大學生命科學學院松陽洲教授團隊近日在接受新華社記者專訪時作出了肯定的回答，并認為基因編輯技術將讓人類獲得“改寫生命劇本的神筆”，為戰(zhàn)勝疾病提供全新的有效工具。

2015年4月，中山大學生命科學學院副教授黃軍就及其同事完成了全球首次對人類胚胎進行的遺傳性致病基因的修復實驗，引發(fā)全球科學界和社會的關注。

“那是一把特異剪切基因的‘剪刀’?！彼申栔拊诮邮懿稍L時說。中山大學人類胚胎遺傳性致病基因修復實驗采取了CRISPR／Cas9基因編輯技術。該技術是近年在鋅指核酸酶（ZFN）技術、類轉錄激活樣效應因子核酸酶（TALEN）技術之后出現(xiàn)的新型基因編輯技術，原理來自細菌的適應性免疫防御機制。相比傳統(tǒng)的基因打靶技術和其他基因編輯技術，CRISPR／Cas9更為精確、高效和經(jīng)濟。

科學家發(fā)現(xiàn)，細菌在遭遇噬菌體等病毒侵染之后，可以獲得其部分DNA（脫氧核糖核酸）片段并整合進基因組形成記憶，當再次遭到入侵時，轉錄出相應的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引導Cas蛋白復合物定位和切割、徹底地摧毀入侵病毒的DNA。CRISPR／Cas9技術就是利用這一原理，用一種定制的RNA引導Cas，對預設DNA位點進行切割，造成DNA斷裂，啟動細胞內(nèi)基因組修復機制，實現(xiàn)基因敲除、特異突變的修復或引入和定點轉基因等。

在中山大學人類胚胎遺傳性致病基因修復實驗中，黃軍就及其同事成功修復了人類胚胎中導致β型地中海貧血的基因。黃軍就說，人類的很多疾病與基因遺傳突變有關，比如地中海貧血、遺傳性眼疾、癌癥、老年癡呆癥等。運用基因編輯技術，人類未來可以“修正”突變的基因，根治這些疾病。

“目前人類對很多致命疾病的藥物治療都只是在抑制病變、延緩惡化。未來，基因編輯技術將改變這一局面，為人類找到戰(zhàn)勝疾病的全新路徑?！彼申栔拚f。

據(jù)中山大學生命科學學院教授馬文賓介紹，地球上的物種使用的是高度類似的基因程序系統(tǒng)，基因編輯技術應用前景廣闊。人有近3萬個蛋白質(zhì)編碼基因，通過在模式動物中進行的逐個敲除實驗，人類可以獲得翔實的基因功能“圖譜”。而通過對豬的“人源化”，即將豬的部分基因替換成為人類對應基因，人類將來有望獲得可靠的人源化蛋白或移植器官來源。

“什么樣的基因突變導致什么??？什么樣的基因可以對抗什么樣的病毒？基因編輯技術使人類獲得‘改寫生命劇本的神筆’，能夠讓人類更加了解自己，更精準地對DNA代碼進行控制。”馬文賓說。

對于中山大學人類胚胎遺傳性致病基因修復實驗引發(fā)的倫理爭議，黃軍就表示，研究選用的是醫(yī)院遺棄的不能正常發(fā)育的三原核受精胚胎，根據(jù)中國《人類輔助生殖技術管理辦法》和《人胚胎干細胞研究倫理指導原則》的要求經(jīng)過相關的醫(yī)學倫理委員會的倫理審查獲得批準實施。

“這些胚胎在世界各地的實驗室都已被廣泛地在基礎研究方面使用了數(shù)十年，沒有倫理問題?！秉S軍就說。

在2015年12月的國際人類基因編輯峰會中，全球科學家也達成了共識，認為基因編輯技術在體細胞、胚胎和生殖細胞的基礎研究非常重要。《自然》雜志將黃軍就博士評為2015年度全球十大科學人物。

松陽洲認為，人類發(fā)現(xiàn)自身奧秘的征程漫長。這一進程必須被合理、嚴格地加以管理、控制，既要防止因噎廢食導致科學停滯不前，又要防止經(jīng)修改的基因成為人類基因庫中的一員，打開人為改變?nèi)祟愡M化進程的“潘多拉魔盒”。