近年來

隨著國產(chǎn)上市新藥數(shù)量屢創(chuàng)新高

國產(chǎn)藥自主創(chuàng)新能力不斷增強(qiáng)

我國已躋身于

全球醫(yī)藥創(chuàng)新第二梯隊(duì)的前列

2021年上海獲批8個(gè)1類國產(chǎn)創(chuàng)新藥

創(chuàng)歷史新高

今天，滬小科就帶著大家走進(jìn)和黃醫(yī)藥

去了解“中國首個(gè)且唯一”的自主創(chuàng)新藥

中國首個(gè)選擇性MET抑制劑——賽沃替尼

2021年6月，作為上海市科委“科技創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃”生物醫(yī)藥科技支撐專項(xiàng)之一的賽沃替尼（商品名：沃瑞沙?）獲國家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)用于治療接受全身性治療后疾病進(jìn)展或無法接受化療的間質(zhì)上皮轉(zhuǎn)化因子（“MET”）外顯子14跳躍突變的非小細(xì)胞肺癌患者。

這是我國第一款獲批的針對(duì)MET基因突變的肺癌患者的自主研發(fā)新藥。

賽沃替尼在我國的獲批上市是基于一項(xiàng)II期臨床研究結(jié)果，由上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院陸舜教授牽頭，在全國32家醫(yī)院開展。該研究結(jié)果在2019年美國癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)（AACR）首次公布，并于2021年6月發(fā)表于《柳葉刀·呼吸醫(yī)學(xué)》刊登。

臨床研究結(jié)果顯示，具有 MET 外顯子14跳變的療效可評(píng)估患者在接受了賽沃替尼治療后顯示出了 49.2% 的客觀緩解率。無進(jìn)展生存期達(dá)6.8 個(gè)月，最長(zhǎng)生存時(shí)間超過4 年。而在此前，傳統(tǒng)化療手段的總生存期只有 8.1 個(gè)月。

作為國內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批MET 外顯子14跳躍突變適應(yīng)證的創(chuàng)新高選擇性MET抑制劑，賽沃替尼的上市填補(bǔ)了國內(nèi)MET抑制劑的空白，為國內(nèi)此類患者提供了全新的靶向治療選擇。

二十年厚積薄發(fā)，對(duì)的時(shí)代做對(duì)的事

“雙十”定律即“10年、10億美金”，這是全球?qū)π滤幯邪l(fā)投入的經(jīng)典概括。

新藥研發(fā)類似于一把“豪賭”，面臨著周期長(zhǎng)、成本高、風(fēng)險(xiǎn)大等諸多不確定因素。從一個(gè)小小的分子式到讓患者獲益的上市藥物，乃至實(shí)現(xiàn)最大化的藥物可及性，新藥研發(fā)將經(jīng)歷化合物篩選、藥理研究、工藝開發(fā)、臨床研究及商業(yè)化推廣等諸多階段。所以，一款創(chuàng)新藥的成功，離不開多方面的堅(jiān)持。

堅(jiān)持自主研發(fā)

和黃醫(yī)藥成立于2002年，是最早一批進(jìn)駐張江的創(chuàng)新藥企。成立之初即堅(jiān)定了走自主研發(fā)之路，專注研發(fā)抗腫瘤及免疫類疾病的具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥。

目前，12個(gè)自主發(fā)現(xiàn)的候選藥物正在全球開展臨床研究，其中，3項(xiàng)1類新藥的4個(gè)適應(yīng)癥已在我國獲批。

除賽沃替尼外，2018年9月，呋喹替尼在我國獲批上市，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。這是首個(gè)從發(fā)現(xiàn)、研發(fā)到無附加條件獲批均在我國完成的創(chuàng)新抗腫瘤藥物。

2020年12月，索凡替尼在我國獲批上市，用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。2021年6月，索凡替尼的第二項(xiàng)用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的適應(yīng)癥獲批，成為首個(gè)覆蓋所有來源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的創(chuàng)新靶向藥物。

堅(jiān)持趕海、堅(jiān)持全球化

2021年，我國在研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量對(duì)于全球的貢獻(xiàn)比重已經(jīng)達(dá)到了13.9%，而在2016年僅為4%。和黃醫(yī)藥的所有藥物在設(shè)計(jì)之初便將更高的藥效和更低的脫靶毒性作為重要目標(biāo)，為患者創(chuàng)造具備更良好安全性和藥代動(dòng)力學(xué)特征的新型藥物，為全球患者提供更有效、更安全的創(chuàng)新療法。

目前，13種臨床階段的創(chuàng)新抗癌藥物正在全球開展臨床研究。索凡替尼先后獲美國FDA授予“孤兒藥”及兩項(xiàng)“快速通道”資格。

2021年7月，索凡替尼的美國新藥上市申請(qǐng)獲美國FDA受理，而歐洲上市許可申請(qǐng)亦獲得向歐洲藥品管理局（EMA）受理和確認(rèn)。

此外，呋喹替尼亦獲美國FDA授予快速通道資格，其國際注冊(cè)性臨床研究FRESCO-2正在全球14個(gè)國家的超過150個(gè)臨床中心開展。

堅(jiān)持可及性

2021年，愛優(yōu)特?（呋喹替尼膠囊）成功續(xù)約、蘇泰達(dá)?（索凡替尼膠囊）獲納入新版國家醫(yī)保藥品目錄。

和黃醫(yī)藥首席科學(xué)官蘇慰國表示：“中國醫(yī)藥創(chuàng)新的意義不僅是做出幾個(gè)新藥，更是要從國家安全、民生保障的高度來看待我們培育戰(zhàn)略性科技創(chuàng)新的能力”；“任何一家商業(yè)化的公司，需要有一定的盈利來支撐后續(xù)的研究投入，才能實(shí)現(xiàn)可持續(xù)的發(fā)展。”

“我們不希望看到患者因?yàn)橐蚪?jīng)濟(jì)的原因用不上我們的藥，我希望我們的創(chuàng)新成果能盡可能多地造?；颊摺?。

堅(jiān)持本土制造

在“張江研發(fā)、上海制造”這一上海生物醫(yī)藥行業(yè)頂層設(shè)計(jì)的引領(lǐng)下，2020年，由和黃醫(yī)藥投建的全球創(chuàng)新藥生產(chǎn)基地正式動(dòng)工，計(jì)劃于2025年正式投入使用，以滿足新增的全球生產(chǎn)需求，其年計(jì)劃產(chǎn)能可達(dá)2.5億片片劑、5.5億粒膠囊。建設(shè)成為中國一流、面向全球的生產(chǎn)制造中心和臨床樣品制備中心，推動(dòng)創(chuàng)新藥物研發(fā)成果在上海的就地產(chǎn)業(yè)化。屆時(shí)，中國“智造”的創(chuàng)新藥將從這里“出海”。

這些年來，上海科創(chuàng)中心“十四五”規(guī)劃、上海浦東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)立法、國家藥監(jiān)局審評(píng)審批制度、MAH制度等一系列行之有效的藥政及支持政策相繼出臺(tái)，上海的醫(yī)藥創(chuàng)新氛圍愈發(fā)濃郁。在國家大力發(fā)展生物醫(yī)藥宏觀戰(zhàn)略的引領(lǐng)下，中國生物醫(yī)藥創(chuàng)制企業(yè)正致力于建立以科學(xué)為導(dǎo)向的全球創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，為全球患者提供“中國方案”，在全球舞臺(tái)上引領(lǐng)下一波創(chuàng)新浪潮。

和黃醫(yī)藥

和黃醫(yī)藥是中國首家專注于全球市場(chǎng)的創(chuàng)新型醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)之一?，F(xiàn)有13種臨床階段的創(chuàng)新抗癌藥物正在全球開展臨床研究，其中12種藥物由其自主研發(fā)。其首三款創(chuàng)新藥物已在中國獲批上市——愛優(yōu)特?（呋喹替尼膠囊）、蘇泰達(dá)?（索凡替尼膠囊）和 沃瑞沙?（賽沃替尼片）。

“上?？萍肌背銎罚D(zhuǎn)載請(qǐng)注明來源

原標(biāo)題：《成功研發(fā)“中國首個(gè)且唯一”的自主創(chuàng)新藥！和黃醫(yī)藥做了什么？》