2016年的“魏則西事件”讓細胞治療進入公眾視野，這一領域的灰色利益糾葛、監(jiān)管缺位，也讓整個行業(yè)付出了代價。

衛(wèi)計委衛(wèi)生發(fā)展研究中心主任趙琨日前在中國醫(yī)藥質(zhì)量管理協(xié)會細胞治療質(zhì)量控制與研究專業(yè)委員會第二屆學術研討會上稱，國內(nèi)目前開展免疫治療的大概有500家機構(gòu)。

澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）在研討會上獲悉，國家衛(wèi)計委和食藥監(jiān)總局均有相關部門負責人參會，且兩部委此前已就細胞治療監(jiān)管思路與舉措進行過協(xié)商，具體監(jiān)管思路和措施很有可能于今年年底或明年正式出臺，行業(yè)“無法可依”的局面有望結(jié)束。

而根據(jù)會上數(shù)位院士專家的發(fā)言以及國家衛(wèi)計委衛(wèi)生發(fā)展研究中心主任趙琨和國家食藥監(jiān)總局生物制品處處長張輝的觀點，免疫細胞治療或?qū)⒉扇』陲L險的分類監(jiān)管模式，制定嚴格的質(zhì)控標準，嚴格準入制度。

機構(gòu)良莠不齊，將嚴格準入制度

免疫細胞與干細胞治療均被視為全球醫(yī)學的重要方向，研究成果也日益豐富，但其有效性或安全性大多仍處在論證階段。

澎湃新聞獲取的資料顯示，目前中國在食藥監(jiān)總局登記從事細胞治療研究的機構(gòu)有1700多家。

居高不下的癌癥發(fā)病率和日益龐大的患癌人群，創(chuàng)造了巨大的臨床需求和商業(yè)市場，利益刺激之下亂象頻生。

與會的食藥監(jiān)總局生物制品處處長張輝坦率承認，一如此前“魏則西事件”暴露出來的，免疫細胞治療領域存在企業(yè)規(guī)模比較小、行業(yè)集中度較低，企業(yè)技術不成熟、研發(fā)能力參差不齊，標準體系不完善監(jiān)管不到位，成果轉(zhuǎn)化率低等一系列問題。

國家衛(wèi)計委此前曾明確向澎湃新聞表示，從免疫治療中的CIK療法多年的臨床研究和應用來看，盡管可以使患者總生存期顯著延長、生活質(zhì)量明顯提高，但是該療法存在細胞制備質(zhì)量參差不齊、特異性不強、個體療效差異大等問題，同時存在器官損傷等副作用，還不具備進一步廣泛臨床應用的條件，需要進一步深入研究。

國家衛(wèi)計委同時強調(diào)，免疫細胞治療的安全性和有效性仍然需要進一步加強臨床研究。必須加強臨床研究管理，指導各研究機構(gòu)開展科學、嚴謹?shù)呐R床研究工作，以促進該項技術的臨床應用轉(zhuǎn)化。

然而，利益驅(qū)動下，這些尚處于研究階段的細胞技術或制劑被部分機構(gòu)用來牟利，被包裝宣傳為奇效藥物或技術，病人被視為用于牟利的“小白鼠”。

對于細胞免疫治療領域的亂象，張輝認為，主要是由于國內(nèi)細胞制品研究機構(gòu)跨度較大，一些大型重點的科研機構(gòu)和部分普通高校的教研室都有開展，在醫(yī)療機構(gòu)當中甚至一些婦幼保健院門診部、二級臨床機構(gòu)都有設，水平是良莠不齊的。

在張輝看來，問題主要出現(xiàn)在后兩者，在一些大型科研機構(gòu)和重點高校當中，開展臨床治療相對規(guī)范，技術也比較先進，病例數(shù)也比較多，細胞類型也比較多。但是一些普通的高校、教研室、研究所，開展的細胞治療科研含量相對來說不是很高，樣本數(shù)也比較少。

此前細胞免疫治療的商業(yè)模式一般遵從以下模式：國內(nèi)一些小型的生物科技公司和醫(yī)院進行收費合作細胞療法，特別是免疫細胞療法作為臨床來應用。通過醫(yī)院內(nèi)部的一些審批，簽訂一些免責協(xié)議等方式來用于癌癥晚期患者的治療。

張輝認為，這樣的一個灰色地帶，使公司和醫(yī)院可能獲得了一些收益，可能也在一定程度上造福了一些患者，“但是它其中存在巨大的醫(yī)療和道德風險，這種情況我認為是不能持續(xù)下去的”。

鑒于此，張輝認為，細胞治療領域需要制定嚴格的質(zhì)控標準，在生產(chǎn)過程、研制過程中按照現(xiàn)有的藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范以及已經(jīng)發(fā)布的一些相關的技術指南開展技術研究。

張輝還表示，食藥監(jiān)總局正在根據(jù)此前征求的各界意見修訂《細胞制品研究與評價技術指導原則》，目前技術指南的藥學和臨床部分基本上修訂完成，預計今年內(nèi)出臺。

此外張輝還表示，細胞治療領域需要嚴格準入制度。

藥品還是技術：基于風險的分類管理制度

對于細胞治療行業(yè)，魏則西事件是一個標志性的節(jié)點。

2016年5月4日，國家衛(wèi)計委重申禁令，叫停了全國范圍內(nèi)不同醫(yī)院正在開展的所有免疫細胞治療。當天，國家衛(wèi)計委召開關于規(guī)范醫(yī)療機構(gòu)科室管理和醫(yī)療技術管理工作的電視電話會議，明確要求自體免疫細胞治療等技術，按照臨床研究的相關規(guī)定執(zhí)行。這意味著，免疫細胞治療技術并非成熟的醫(yī)療技術，不能收費。

監(jiān)管的長期缺位造成的偶發(fā)性惡性事件，讓整個行業(yè)隨之震動并開始反思。

澎湃新聞此前接觸過的多位業(yè)內(nèi)專家均表示，魏則西事件讓行業(yè)亂象得以曝光，意識到合理監(jiān)管制度出臺的迫切性。

北京一家大型三甲醫(yī)院腫瘤生物治療科室負責人此前告訴澎湃新聞，我國目前缺乏免疫細胞治療技術的技術標準，比如，缺乏明確的操作指南，缺乏對細胞數(shù)量及免疫學效價等指標的要求。而醫(yī)療市場中一些公司叫賣的相關技術，表面看起來像該技術，但治療中的實際參數(shù)卻難以評估。

中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會秘書長吳朝暉就在此次研討會上指出，“我們在批評主管部門對新技術的管理缺乏主動性、前瞻性的同時，有沒有自己做過反思？我們這個行業(yè)特別是免疫細胞治療，很多人沒做過非常深入的研究就在人的身上進入臨床應用，用它去賺錢?！?/p>

“包治百病”“癌癥治愈率超過90%”曾是一些醫(yī)院和企業(yè)合作時的給干細胞、免疫細胞治療貼上的標簽，對于癌癥患者尤其具有欺騙性和誘惑力。

關于細胞治療的監(jiān)管，無論是在業(yè)界還是在監(jiān)管部門，都存在監(jiān)管思路之爭。

細胞治療，既涉及到細胞制品的制取，又涉及到作用于患者，該作為“藥品”還是“技術”來監(jiān)管，多年來爭論不斷。

吳朝輝認為，國內(nèi)細胞治療的管理，長期一直在藥品或者技術的十字路口徘徊。

但目前，監(jiān)管思路逐漸明朗。

近日，盧世璧、吳祖澤、付小兵三位院士聯(lián)合在《中國工程科學》雜志撰文建議根據(jù)細胞技術的不同特點實施分類管理：自體細胞的應用按照醫(yī)療技術由國家衛(wèi)計委管理，異體細胞及其衍生物作為產(chǎn)品由國家食品藥品監(jiān)督管理總局注冊管理。同時建議實施細胞技術類再生醫(yī)學治療技術應用或產(chǎn)品示范機制，在先行示范中逐步完善產(chǎn)品技術標準和示范機制。

學術界的呼吁也得到了監(jiān)管部門的回應。

今年4月份，一位業(yè)界權威專家向澎湃新聞透露，國家食藥監(jiān)總局和國家衛(wèi)計委正在計劃組織關于細胞治療的新一輪論證。

此次研討會上兩個監(jiān)管部門透露的信息顯示，兩部委接近達成共識，針對細胞治療，基于風險的分類監(jiān)管政策有望出臺。

此次會上，張輝指出，細胞治療應該采取基于風險的分類監(jiān)管模式，確保細胞產(chǎn)品的安全性和有效性，而不應該是籠統(tǒng)的一刀切，不應簡單機械地將細胞治療說成是醫(yī)療技術，或者說是產(chǎn)品。

張輝還特別提到，對于治療嚴重危及生命且無有效治療手段疾病的藥品，經(jīng)過專家論證后，在臨床實驗的早期中期，它的指標能夠顯示療效并可預測其臨床價值的時候，食藥監(jiān)總局就可以有條件批準上市。