上海建立了轉(zhuǎn)基因藥物研發(fā)基地，科學(xué)家正用轉(zhuǎn)基因技術(shù)為血友病患者研發(fā)新藥。

7月19日，上海衛(wèi)生科技活動(dòng)周閉幕式舉行。上海市兒童醫(yī)院上海醫(yī)學(xué)遺傳研究所所長、國家重大科學(xué)研究計(jì)劃項(xiàng)目首席科學(xué)家曾凡一在閉幕式上透露，通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)可以為血友病患者提取一種凝血因子“九因子”，松江區(qū)已經(jīng)建立起200畝轉(zhuǎn)基因研究基地，可以生產(chǎn)多種藥物，而九因子是其中一類。

曾凡一說，國際上轉(zhuǎn)基因技術(shù)發(fā)展已經(jīng)出現(xiàn)了不可替代的趨勢，如世界范圍內(nèi)有12%土地已經(jīng)用來種植轉(zhuǎn)基因作物，而美國耕種99%的甜菜、92%飼料、玉米都已經(jīng)是轉(zhuǎn)基因作物，具有很多功用。

她表示，轉(zhuǎn)基因這種前沿生物技術(shù)具有無限的潛力，其中包括可以用“乳腺生物反應(yīng)器”制藥，乳腺生物反應(yīng)器，簡而言之就是利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)，讓牛羊分泌出含有特殊蛋白的乳汁，可低成本、大規(guī)模生產(chǎn)高附加值的人類所需重組藥物蛋白。

曾凡一介紹，乳腺生物反應(yīng)器的概念是中國著名細(xì)胞生物學(xué)家、中科院院士施履吉先生最早在世界上提出的，即以基因工程技術(shù)為核心，把動(dòng)物體作為“車間”，使珍貴藥物蛋白有序地在牛的乳腺里表達(dá)，并分泌到牛奶中，經(jīng)過分離純化就能成藥了。這種方法可以生產(chǎn)多種藥物，比如血友病患者缺乏的一種凝血因子“九因子”。

血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時(shí)間延長。曾凡一說，“目前，血友病患者主要靠輸血漿凝血因子濃縮劑、凝血酶原復(fù)合物進(jìn)行治療。但是這種替代治療過程中存在血液制品來源有限，無法滿足患者治療需求，以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隱患問題等。國外有重組的九因子產(chǎn)品，但是價(jià)格十分昂貴。”

曾凡一進(jìn)一步表示：“從二十年前我們就開始研發(fā)，把九因子從牛奶中提取藥物原液并變成成品，這個(gè)奶不是一般的奶，具有轉(zhuǎn)基因，有我們需要的重組蛋白，目前正積極申報(bào)臨床試驗(yàn)，同時(shí)正在進(jìn)行乳腺生物反應(yīng)器的產(chǎn)業(yè)化研究，希望這項(xiàng)中國科學(xué)家首創(chuàng)的科研成果引領(lǐng)全國醫(yī)藥行業(yè)的積極發(fā)展。”

目前，上海市松江區(qū)已經(jīng)建立起200畝現(xiàn)代化、封閉式轉(zhuǎn)基因研究基地，已經(jīng)可以運(yùn)用轉(zhuǎn)基因技術(shù)生產(chǎn)多種藥物，而九因子是其中的一類藥物，一旦這一轉(zhuǎn)基因藥物研發(fā)成功，并通過國家藥監(jiān)部門的批準(zhǔn)，就可以造福廣大的血友病患者。