2018年1月，一劑Milasen通過腰椎穿刺注入7歲女孩Mila的鞘內(nèi)，人類醫(yī)療迎來里程碑：FDA歷史上首次批準(zhǔn)為一個病人設(shè)計(jì)開發(fā)反義核酸藥物、“單一患者”（N-of-1）概念首次成為現(xiàn)實(shí)…… 

盡管Mila最終去世，但這位患有罕見的致死性神經(jīng)退行性疾病——神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥7（CLN7，巴頓?。┲械囊环N的女孩，一度也曾因?yàn)樗可矶ㄖ频乃幬锶计疬^生的希望。而對很多罕見病患者而言，無藥可治是不得不面對的現(xiàn)實(shí)。 

國家藥品監(jiān)督管理局副局長陳時飛在去年的中國罕見病大會上表示，罕見病藥品研發(fā)難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求。國內(nèi)罕見病治療領(lǐng)域主要存在部分罕見病全球無藥可用、部分罕見病藥物，尚未在境內(nèi)上市、存在超適應(yīng)癥用藥的現(xiàn)象、部分低價(jià)罕見病藥物發(fā)生供應(yīng)短缺等關(guān)鍵問題。

不過，近年來，受國內(nèi)整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的帶動，以及國家相關(guān)政策的陸續(xù)出臺，除國外已有而國內(nèi)患者亟需的用藥引進(jìn)步伐加快之后，國內(nèi)關(guān)注罕見病藥物的企業(yè)也在逐漸增多。

“國家有很多政策上的傾斜，比如出臺了罕見病目錄，對于罕見病的藥物審批也有加快的趨勢，國家逐漸重視罕見病的診療，所以我們覺得這是一個天時、地利、人和的局面?！痹俣︶t(yī)藥首席商務(wù)官兼大中華區(qū)總裁梁怡在接受澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者采訪時表示，這促使了公司會更加重視自身免疫性疾病罕見病的投入。

再鼎醫(yī)藥總部位于上海，成立于2014年3月。成立3年后的2017年9月，公司在美國納斯達(dá)克上市，于2020年9月在香港聯(lián)交所二次上市。值得一提的是，再鼎醫(yī)藥的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩博士是中國生物產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)軍人物之一。這家已經(jīng)擁有4款商業(yè)化產(chǎn)品的公司，將自身免疫性領(lǐng)域視作“比肩腫瘤”。

就在6月15日，也就是第九個重癥肌無力關(guān)愛日到來之際，全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod落地博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（下稱“樂城先行區(qū)”），成為我國三十年來重癥肌無力藥物的新突破。2021年1月，再鼎醫(yī)藥宣布從argenx獲得在大中華區(qū)獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化efgartigimod的權(quán)利，argenx獲得總計(jì)1.75億美元的合作付款，同時將按比例獲得efgartigimod在大中華區(qū)的年凈銷售額分成。

全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod落地博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。

2021年12月，efgartigimod在美國獲批上市。efgartigimod的獲批是基于全球3期臨床研究ADAPT的結(jié)果，該結(jié)果已發(fā)表于2021年7月出版的《柳葉刀·神經(jīng)病學(xué)》（The Lancet Neurology）。ADAPT研究是一項(xiàng)26周的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的全球性、多中心臨床研究，旨在評估efgartigimod在gMG患者中的安全性和療效，北美、歐洲和日本共有167名成人gMG患者入組該研究。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授在接受澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者采訪時表示，像efgartigimod這樣高級別循證醫(yī)學(xué)的新藥進(jìn)入中國市場以后，“它會產(chǎn)生‘鯰魚效應(yīng)’，帶動國內(nèi)的研究機(jī)構(gòu)、藥企更加關(guān)注重癥肌無力這一疾病，進(jìn)一步研發(fā)治療這個疾病更加安全有效的藥物?！?/p>

中國重癥肌無力患者至少20萬，影響青壯年

眼皮下垂、看東西有重影、講話吐字不清楚、喝水會嗆、嚼東西費(fèi)力、抬頭無力、手腳無力，一個青壯年甚至做不到穿衣和刷牙，蹲下去后可能很難再獨(dú)自站起來……，嚴(yán)重者甚至呼吸衰竭命懸一線。

這類患者在中國保守估計(jì)有20萬，所患疾病為全球近7000種罕見病中的一種，即重癥肌無力（MG）。

趙重波介紹道，從發(fā)病機(jī)制上來說，重癥肌無力是一種自身免疫性疾病。該疾病是由自身抗體介導(dǎo)的獲得性神經(jīng)-肌肉接頭(NMJ)傳遞障礙的自身免疫性疾病，其中，乙酰膽堿受體(AChR)抗體是最常見的致病性抗體?！斑@一抗體和肌肉細(xì)胞表面的乙酰膽堿受體結(jié)合之后，會阻斷受體和激活補(bǔ)體，從而影響肌肉細(xì)胞的功能，造成肌肉細(xì)胞無法很好地收縮。”

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授。

在臨床表現(xiàn)上，患者全身骨骼肌均可受累，表現(xiàn)為波動性無力和易疲勞性，癥狀呈“晨輕暮重”，活動后加重、休息后可減輕。而眼外肌最易受累，表現(xiàn)為對稱或非對稱性上瞼下垂和/或雙眼復(fù)視，是重癥肌無力最常見的首發(fā)癥狀，見于80%以上的患者。

趙重波用四個字來形象地描述該疾病，“隨波逐流”。“隨”就是指受累的是隨意運(yùn)動的肌肉，也就是骨骼肌；“波”是指癥狀的波動性；“逐”是它影響的肌肉會逐漸從局部擴(kuò)展到全身；“流”就是輪流，也就是肌肉的無力可以輪流出現(xiàn)，比如某位病人一段時期內(nèi)是左眼瞼掉下來，一段時間后則換成左眼瞼掉下來，也被稱為交替性的眼瞼下垂。

由中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會撰寫的《中國重癥肌無力診斷和治療指南(2020版) 》顯示，重癥肌無力全球患病率為(150-250)/百萬，預(yù)估年發(fā)病率為(4-10)/百萬。而我國重癥肌無力發(fā)病率約為0.68/10萬 ，女性發(fā)病率略高；住 院死亡率為14.69‰ ，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。

從發(fā)病年齡段來看，6個月以上的幼兒即有一定的概率被這一疾病擊中?！爱?dāng)免疫系統(tǒng)基本發(fā)育以后，作為一種自身免疫性疾病，重癥肌無力就會影響到病人的功能。”趙重波表示，盡管各個年齡階段均可發(fā)病，但30歲和50歲左右呈現(xiàn)“發(fā)病雙峰”。 此外，最新的流行病學(xué)調(diào)查還顯示，我國70歲左右還存在一個發(fā)病“高峰”。

作為一種慢性疾病，重癥肌無力在臨床是有治療方案，但至今很難被治愈。

治療方案之一是對癥治療，使用膽堿酯酶抑制劑溴吡斯的明，去增加神經(jīng)肌肉接頭傳遞的乙酰膽堿的數(shù)量，在癥狀學(xué)上改善病人的病情。溴吡斯的明目前也是最常用的，是治療所有類型重癥肌無力的一線藥物，可緩解、改善部分重癥肌無力患者的臨床癥狀。不過，趙重波介紹，“它不能治本，只能治標(biāo)。”

談到治標(biāo)，還是要著眼于免疫系統(tǒng)的調(diào)節(jié)。趙重波介紹的第一塊治療方案即是免疫抑制治療。目前，免疫治療常用的藥物是糖皮質(zhì)激素，“這是目前各種指南和共識推薦的一線的免疫治療?！背Ｓ玫倪€包括硫唑嘌呤、他克莫司、環(huán)孢素、嗎替麥考酚脂、環(huán)磷酰胺等其他口服非激素類免疫抑制劑。此外，對于難治性患者，最近臨床上使用較多的還有抗CD20單克隆抗體。

第三塊是挽救治療，即短期之內(nèi)改善病人的病情。趙重波介紹，這類治療以清除致病性抗體為主要目標(biāo)，包括血漿置換、靜脈注射免疫球蛋白、免疫吸附等。“這些治療起效比較快，但是缺點(diǎn)是維持療效的時間相對比較短，而且存在安全性和可及性的問題?！边@里的可及性主要是指，有的醫(yī)院醫(yī)療條件不允許開展，此外病人經(jīng)濟(jì)上難以承受。

第四塊治療方案則主要為胸腺切除。值得注意的是，80%-90%的重癥肌無力患者伴有胸腺異常，即胸腺增或胸腺瘤。趙重波表示，伴有胸腺瘤的病人需盡早切除胸腺瘤，而伴隨有胸腺增生的病人則要看重癥肌無力病情控制情況，“如果控制有難度，對于乙酰膽堿受體抗體陽性的全身型患者來說，現(xiàn)有高級別的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)也表明，切除胸腺對于這類病人遠(yuǎn)期的病情控制以及合并減少激素使用方面，都有非常大的幫助。”

趙重波總結(jié)道，目前醫(yī)生有比較多的“武器”幫助重癥肌無力病人控制病情，讓其盡量恢復(fù)到接近正常的工作或者生活狀態(tài)。

全球首款FcRn拮抗劑，落地樂城先行區(qū)

然而，病情控制較好，卻并不意味著重癥肌無力患者生活質(zhì)量的提高。這近乎是患者群中一個普遍的悖論。

趙重波談到，從日常生活量表的問卷調(diào)查來看，雖然病人的肌力出現(xiàn)了明顯的改善，但是生活質(zhì)量并沒有出現(xiàn)相應(yīng)明顯的改善?！昂艽笠徊糠衷蚴腔颊唛L期使用免疫治療藥物的副作用，包括糖皮質(zhì)激素和其他免疫抑制劑。”

對于慢性病患者來說，激素類藥物長期使用之后產(chǎn)生的體形變胖、骨質(zhì)疏松、高血壓、糖尿病、痤瘡、皮膚多毛，以及非激素類免疫抑制劑長期使用后出現(xiàn)白細(xì)胞減少、肝功能損害等多種副作用，這些都令重癥肌無力患者難以接受，從而對現(xiàn)有治療方案“非常不滿意”。

趙重波總結(jié)道，盡管重癥肌無力是一個可治的疾病，也獲得了不錯的控制結(jié)果，然而也存在著多個痛點(diǎn)。

第一，依然有15%-20%病人對現(xiàn)有的治療反應(yīng)不好；第二，在全身型重癥肌無力患者中，有20%的人可能會出現(xiàn)重癥肌無力危象，這一危象在全球的死亡率波動在3.5%-11%，醫(yī)療條件差的地方死亡率更高；第三，目前用來治療重癥肌無力的藥物，包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑，都是有一定的副作用，快速起效的挽救治療如血漿置換，可能會因去除其他大分子物質(zhì)而對固有免疫系統(tǒng)產(chǎn)生影響等，免疫球蛋白雖然較安全，但是價(jià)格比較貴，經(jīng)濟(jì)上很難承受；第四，該疾病累及很大一部分青壯年，青壯年是社會發(fā)展的主力軍，會對生產(chǎn)力產(chǎn)生較大的影響。

趙重波將2016年視為重癥肌無力治療的分水嶺?！?016年MGTX研究結(jié)果發(fā)布以前，基本上都是以低級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，再加上專家的觀點(diǎn)為主，因?yàn)樗狈Ω呒墑e循證醫(yī)學(xué)的RCT（隨機(jī)對照研究）支持?！?/p>

原因之一在于，針對重癥肌無力疾病開展RCT研究天然有一定的難度，“這個難度在于疾病本身，它本身有波動起伏，會抵消掉對于一個活性藥物的觀察。另外研究的設(shè)計(jì)以前可能缺乏經(jīng)驗(yàn)、有缺陷，所以得不出陽性的結(jié)果?！?/p>

2016年以后，隨著全球幾個重磅的高質(zhì)量的RCT研究問世，重癥肌無力循證醫(yī)學(xué)的治療被改寫?！搬槍ρa(bǔ)體C5或者針對FcRn的拮抗劑，這兩個生物靶向藥物治療重癥肌無力有效，而且獲得了美國FDA適應(yīng)證的批準(zhǔn)。”

以efgartigimod為例，該藥物是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的人IgG1抗體Fc片段。FcRn已被證明可以結(jié)合IgG并使其免于被溶酶體降解，與IgM或IgA（半衰期大約5天）相比，IgG的半衰期被延長至大約21天，F(xiàn)cRn不參與IgA和IgM的再循環(huán)。作為一種經(jīng)過生物工程改構(gòu)的IgG抗體 Fc片段，efgartigimod與FcRn有較高的親和力，能與IgG競爭結(jié)合FcRn并減少總體IgG再循環(huán)，進(jìn)而降低IgG的總體水平，其中也包括重癥肌無力中存在的致病性AChR抗體。

臨床前和臨床研究已證明，efgartigimod可快速、持續(xù)地降低IgG水平，而不影響IgM、IgA或白蛋白。

發(fā)表于《柳葉刀·神經(jīng)病學(xué)》上的ADAPT研究旨在實(shí)現(xiàn)個體化治療方式，包括初始治療周期和基于臨床評估的后續(xù)治療周期，其達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，表明與安慰劑相比，efgartigimod治療后，有明顯更多的乙酰膽堿受體抗體陽性的gMG患者是重癥肌無力日常生活(MG-ADL)評分應(yīng)答者(68% 對比30%；p < 0.0001)。應(yīng)答者定義為在第一個治療周期內(nèi)MG-ADL 評分至少改善2分且持續(xù)時間至少4周。此外，efgartigimod治療后患者的定量重癥肌無力評分(QMG)的應(yīng)答率也明顯高于安慰劑。應(yīng)答者定義為第一個治療周期內(nèi)QMG評分至少改善3分且持續(xù)時間至少4周。該臨床研究也證實(shí)了efgartigimod在gMG中具有良好的安全性。最常見的不良反應(yīng)是呼吸道感染、頭痛和尿路感染。

2021年12月，efgartigimod在美國獲批上市，成為全球首個且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，也是首個獲批的通過內(nèi)源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無力的療法。

趙重波對澎湃新聞記者表示，efgartigimod的優(yōu)勢主要是體現(xiàn)在起效速度非?？欤盟幰恢芸赡苡胁糠只颊呔蜁兄饔^上病情的改善，用藥兩周病情明顯改善，醫(yī)生可以非常清晰地觀察到患者病情的明顯改善。此外，療效維持時間相對較長，“實(shí)際上慢性病停藥以后絕大多數(shù)病人的病情會反彈，但是efgartigimod如果用了有效，停藥以后療效能繼續(xù)維持?jǐn)?shù)周，甚至停藥12周時依然有33%的患者病情能夠維持很好的控制。”

趙重波補(bǔ)充道，由于該藥物的使用，使得針對重癥肌無力患者此前一直討論的精準(zhǔn)治療有了實(shí)現(xiàn)的可能?！安∪爽F(xiàn)在有癥狀，工作生活都受影響，那么就開始給藥，每周給藥一次，四次后一般病情控制得非常好，就停藥，停了以后患者就可以繼續(xù)工作生活。他可能有30%的概率在三個月以上病情一直非常穩(wěn)定，當(dāng)然也有70%的概率在三個月之內(nèi)病情又反復(fù)了，那再過來繼續(xù)給第二個循環(huán)的治療?！?/p>

海南省人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任黃仕雄教授則表示，“efgartigimod這款全球首創(chuàng)新藥引入樂城，已經(jīng)成為我國三十年來重癥肌無力藥物的新突破。作為一種罕見病，重癥肌無力的治療涉及到多個學(xué)科，為了患者能夠順利且安全地接受新藥治療，我們已經(jīng)成立了包括神經(jīng)內(nèi)科、急診科、ICU等在內(nèi)的專門的醫(yī)療小組，并聯(lián)合國內(nèi)神經(jīng)內(nèi)科領(lǐng)域知名專家建立了專門的遠(yuǎn)程多學(xué)科會診機(jī)制，最大程度保障重癥肌無力患者就醫(yī)質(zhì)量?！?/p>

海南省藥監(jiān)局局長朱寧指出，“得益于國務(wù)院賦予樂城的特許藥械政策，省藥監(jiān)局批準(zhǔn)由再鼎醫(yī)藥引進(jìn)的，治療重癥肌無力的國際創(chuàng)新藥物在樂城使用，為國內(nèi)重癥肌無力患者帶來了新希望?！彼岬?，特許藥械政策實(shí)施四年來，海南省藥監(jiān)局不斷擴(kuò)大特許藥械政策的適用性和惠及面，持續(xù)推動特許藥械審批提速取得新成效。

值得一提的是，早在2020年4月，樂城先行區(qū)就建立了罕見病中心，整合島內(nèi)島外專家資源，聯(lián)合公立醫(yī)院等持續(xù)為罕見病患者提供醫(yī)療服務(wù)，并進(jìn)一步探索解決罕見病群體在診斷、治療和用藥可及性等方面的難題，推動更多國際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國。據(jù)介紹，截至目前，樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種已經(jīng)突破220例，其中即包含用于治療罕見病的各類新藥。

此外，梁怡還對澎湃新聞記者表示，efgartigimod是“Product-in-a-Pipeline”，“也就是說這是一款單一產(chǎn)品具有多適應(yīng)證潛力的重磅新藥，對于多種嚴(yán)重的自身免疫性疾病都有可能成為新的治療手段?！?/p>

梁怡表示，efgartigimod在重癥肌無力的全球關(guān)鍵性三期臨床研究ADAPT研究已經(jīng)完成了，它在國內(nèi)我們已經(jīng)進(jìn)入即將申請注冊這樣一個階段?！俺酥匕Y肌無力，efgartigimod也正在CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病）、ITP（原發(fā)免疫性血小板減少癥）、PV（天皰瘡）等多個自身免疫性疾病中開展全球臨床研究?！?/p>

疾病治療格局將有何改變？“三個層次”

值得我們關(guān)注的是，對于罕見病而言，一款療效較好的治療藥物的問世，意義不僅僅在于其本身所帶來的獲益。

一個國內(nèi)熟知的例子就是SMA（脊髓性肌萎縮癥）。SMA是一種由于運(yùn)動神經(jīng)元存活基因1 (SMN1)突變所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運(yùn)動神經(jīng)元變性，導(dǎo)致近端肢體和軀干進(jìn)行性、對稱性肌無力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。

SMA患者的希望始于2016年。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、脊髓性肌萎縮癥多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)（SMA-MDT）組長，同時也是浙江省SMA診療專家組組長的毛姍姍此前則接受澎湃新聞(www.loaarchitects.com.cn)記者采訪時提到，致病基因被發(fā)現(xiàn)20年后，SMA的第一個疾病修正治療(DMT)藥物獲批。所謂DMT，是指通過影響疾病的病理生理過程，對該疾病的病程產(chǎn)生有益結(jié)局的治療或干預(yù)手段。當(dāng)年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。

中國SMA患者“藥物治療時代”的元年是2019年。當(dāng)年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，成為中國首個治療SMA的藥物。截至目前，國內(nèi)共有兩種藥物批準(zhǔn)用于治療SMA。除諾西那生鈉注射液外，2021年的6月，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)羅氏制藥公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散（中文商品名：艾滿欣?，英文商品名：Evrysdi?)上市，用于治療2月齡及以上患者的SMA。目前，利司撲蘭在美國已獲批用于治療所有年齡段的兒童和成人SMA患者。

國家醫(yī)保局談判代表張勁妮等人去年一場長達(dá)90分鐘的“靈魂談判”則將曾經(jīng)的“天價(jià)藥”惠及更多SMA患者。

在毛姍姍看來，有藥可治是讓SMA關(guān)注度大幅提升的一個重要因素，“諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保以后，藥一下子便宜了很多，引發(fā)了全國的關(guān)注，這一信息通過媒介一下子就遍及了全社會。以前不被認(rèn)識，主要還因?yàn)闆]有有效的治療方案，很多基層的醫(yī)生都不認(rèn)識這個疾病。”

今年以來的短短5個月內(nèi)，毛姍姍團(tuán)隊(duì)診治管理的接受諾西那生鈉治療的SMA患者是“井噴狀”的，此前未經(jīng)治療的患者大量涌現(xiàn)出來。更為重要的是，隨著更多SMA患者嘗試治療，這些患者整體生存質(zhì)量的提高將會被日益重視。

efgartigimod對國內(nèi)重癥肌無力治療的影響也將產(chǎn)生多方面影響。在趙重波看來，這款新藥對疾病治療的格局將帶來三方面的改變。

第一，從疾病本身來講，毫無疑問是給醫(yī)生提供了一個新的治療“武器”，能夠幫助對其它治療效果不好的病人，此外也能幫助有一定經(jīng)濟(jì)條件使用這種藥物、而不想使用激素或者其它潛在副作用免疫抑制劑的部分患者提供了新的治療手段?！拔覀兊摹委熚淦鲙臁窃黾恿??！?/p>

第二，帶有高級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的新藥進(jìn)入中國市場以后，會產(chǎn)生“鯰魚效應(yīng)”?！八鼤訃鴥?nèi)的研究機(jī)構(gòu)、藥企更加關(guān)注這個疾病，進(jìn)一步研發(fā)重癥肌無力的創(chuàng)新治療藥物?！壁w重波強(qiáng)調(diào)，一款新藥進(jìn)來以后帶動的不僅僅是現(xiàn)有的治療格局改變，而且還對未來該疾病更多新藥的研發(fā)注入了活力，“因?yàn)樽尨蠹铱吹搅讼Ｍ哉f這個價(jià)值可能是更大的?！?/p>

第三，新的治療藥物出現(xiàn)以后，藥企的這種成功也會對疾病的學(xué)術(shù)方面有所推動。趙重波舉例談到，PUBMED數(shù)據(jù)庫中發(fā)表的關(guān)于重癥肌無力的文獻(xiàn)可以看到，在2017年REGAIN研究（注：FDA批準(zhǔn)用于全身型重癥肌無力治療的補(bǔ)體抑制劑Eculizumab的在3期臨床試驗(yàn)）發(fā)表之前，每年發(fā)表的研究文章數(shù)目是一個數(shù)量級，但是REGAIN研究以及后來efgartigimod的ADAPT研究以后，每年的重癥肌無力研究文章比原來明顯多了很多?！斑@就是說，新藥成功以后會帶動這個疾病領(lǐng)域的研究，也就會帶動更加創(chuàng)新的藥物的研發(fā)，從而會給這個疾病的治療帶來更多的‘武器’?！?/p>

不過，鑒于目前efgartigimod僅在樂城先行區(qū)獲批使用，同時該藥物為針劑，有需求的重癥肌無力患者仍需自行前往進(jìn)行相關(guān)的治療。對此趙重波強(qiáng)調(diào)，“沒有在中國上市的全球新藥在樂城先行區(qū)落地使用，這本身就是探索性的政策，先走第一步，慢慢地積累經(jīng)驗(yàn)?！?/p>