首個(gè)國產(chǎn)氯巴占片近日獲批，引發(fā)關(guān)注。

生產(chǎn)商宜昌人福藥業(yè)公司一名銷售人員向澎湃新聞介紹，估計(jì)10月之后可以在指定醫(yī)院購買到國產(chǎn)的氯巴占片。

多名使用氯巴占治療的罕見癲癇患兒家屬告訴澎湃新聞，目前他們還需要通過海外直郵、群友互助的方式續(xù)藥，希望能盡快在醫(yī)院開到國產(chǎn)藥。

澎湃新聞此前報(bào)道，在國外已經(jīng)上市的氯巴占對(duì)罕見癲癇患兒有效，但在國內(nèi)屬于第二類精神管制藥品，未獲批準(zhǔn)上市，不少患兒家屬選擇從海外代購藥物。

但隨著代購人“鐵馬冰河”代購氯巴占被訴販毒等案件發(fā)生后，海外代購愈發(fā)困難，不少患兒面臨斷藥，每次癲癇發(fā)作都會(huì)對(duì)身體和精神造成雙重傷害。

在國產(chǎn)氯巴占片上市前，今年6月23日，國家藥品監(jiān)督管理局為滿足氯巴占臨床用藥急需，根據(jù)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》有關(guān)規(guī)定，還制定印發(fā)了氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案。

國內(nèi)首家氯巴占片獲批

9月20日，據(jù)宜昌人福藥業(yè)公司微信公眾號(hào)披露，近日，該公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的氯巴占片《藥品注冊證書》，為國內(nèi)首家獲批。

據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)公布的《2022年09月19日藥品批準(zhǔn)證明文件待領(lǐng)取信息發(fā)布》消息中，宜昌藥業(yè)申請的兩款氯巴占片，批準(zhǔn)文號(hào)分別為“國藥準(zhǔn)字H20223657”“國藥準(zhǔn)字H20223658”，批準(zhǔn)日期為2022年9月14日。

21日，宜昌人福藥業(yè)公司辦公室一名工作人員告訴澎湃新聞，目前該公司正協(xié)調(diào)多部門推進(jìn)藥物生產(chǎn)等工作，讓患者盡快用上藥，但具體什么時(shí)間能開到藥，還不確定。

同日，該公司一名銷售工作人員表示，氯巴占屬于二類精神藥品，不能上市流通，該藥物需要到指定醫(yī)院購買，估計(jì)10月之后可以在指定醫(yī)院購買到國產(chǎn)的氯巴占片。

“Lennox-Gastaut 綜合征(LGS) 是一種罕見的癲癇性腦病，在兒童期表現(xiàn)為頑固性癲癇發(fā)作，發(fā)病率約2/100000。其特點(diǎn)為幼兒時(shí)期起病，大多數(shù)為持續(xù)終身的癲癇性腦病，病因復(fù)雜多樣，可用藥物卻非常有限，屬于難治性癲癇?！币瞬烁Ｋ帢I(yè)公司文章介紹，氯巴占屬于1,5-苯二氮?類新型抗癲癇藥物，其針對(duì)年齡≥2歲的兒童期和成人 LGS患者癲癇發(fā)作療效確切，相比傳統(tǒng)藥物，鎮(zhèn)靜及中樞相關(guān)不良反應(yīng)少，藥物相互作用少，耐受性更好，已在100 多個(gè)國家被用作抗癲癇治療，得到了廣大臨床專家的一致認(rèn)可。2008年氯巴占被FDA 授予孤兒藥地位。

前述公眾號(hào)介紹，2017年，該公司在國家鼓勵(lì)研發(fā)的短缺藥品目錄中關(guān)注到了治療LGS患者的氯巴占，當(dāng)即決定申請氯巴占立項(xiàng)，并于2018年通過國家藥監(jiān)局立項(xiàng)審批。2021年“販毒媽媽”“千人聯(lián)名”等事件讓氯巴占引發(fā)持續(xù)社會(huì)關(guān)注，LGS患者期盼該藥物上市的呼聲越來越急切。宜昌人福藥業(yè)公司全面加速產(chǎn)品申報(bào)上市進(jìn)度，于2022年3月4日正式遞交上市申請，產(chǎn)品于5月獲得國家藥監(jiān)局CDE優(yōu)先審評(píng)支持，進(jìn)入上市“綠色通道”。

患者家屬：望能盡快開藥

澎湃新聞此前報(bào)道，去年底，一封癲癇患兒家長的聯(lián)名求助信《如何讓我們的孩子活下去?》引發(fā)關(guān)注。信中提到，在國外已經(jīng)上市的氯巴占對(duì)罕見癲癇患兒有效，但在國內(nèi)屬于第二類精神管制藥品，未獲批準(zhǔn)上市。不少患兒家屬選擇從海外代購藥物，但隨著代購人“鐵馬冰河”代購氯巴占被訴販毒等案件發(fā)生之后，海外代購愈發(fā)困難，不少患兒面臨斷藥，每次癲癇發(fā)作都會(huì)對(duì)身體和精神造成雙重傷害。2021年12月27日，就癲癇兒童用藥氯巴占問題，國家衛(wèi)健委有關(guān)部門回復(fù)澎湃新聞表示，近期，已關(guān)注到媒體相關(guān)報(bào)道，目前正在組織對(duì)患病群體進(jìn)行摸底，了解藥品用量需求，并協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)和部門按照《藥品管理法》有關(guān)規(guī)定，組織進(jìn)行集中申請和進(jìn)口，以滿足患者用藥需求。

2022年3月29日，國家衛(wèi)健委在官網(wǎng)發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開征求意見的公告。針對(duì)患兒的用藥需求，國家衛(wèi)健委在方案中提出擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單。

9月21日，罕見癲癇患兒病友群一名家長告訴澎湃新聞，大家等藥等了很久，這段時(shí)間在國內(nèi)仍然是買不到氯巴占，患兒家屬或通過海外直郵，或通過群內(nèi)互相勻藥的方式維持不斷藥。

“我們也看到了宜昌人福氯巴占獲批上市的消息，這對(duì)家長來說是個(gè)好消息?！彼f，不過從藥物獲批再到醫(yī)院能開出處方可能還需要一兩個(gè)月時(shí)間，大家都在等待中。

“北京暫時(shí)還沒有醫(yī)院能開藥?！绷硪幻本┑幕純簨寢屨f，現(xiàn)在的藥不太好買且價(jià)格偏貴?！霸瓋r(jià)330元一盒的價(jià)格，現(xiàn)在買需要花650元?！彼f，自己已經(jīng)從病友處收了兩次藥給孩子用了，看到國產(chǎn)氯巴占獲批上市的消息，她希望能盡快在指定醫(yī)院開到藥。