【編者按】

2017年，中國大約有35000名15歲以下的兒童被診斷患癌癥，全中國有超過100萬的兒童癌癥幸存者。這是一個(gè)不容忽視的困難群體。但是癌癥兒童在治療過程中，患者和家庭常常會(huì)陷入一種無力感。他們通常面臨的問題包括：不知道從哪尋求準(zhǔn)確的治療信息，公益資金使用方式不明確引起的后患，以及兒童新藥研發(fā)的遲緩等。

近日，在中國新藥研發(fā)協(xié)會(huì)（SDDA）舉行的一場關(guān)于“兒童腫瘤的轉(zhuǎn)化研究、臨床實(shí)踐與社會(huì)公益”的活動(dòng)上，剛從美國回來的杜克大學(xué)癌癥生物學(xué)博士，筆名“菠蘿”的科普作家李治中，分享了他回國創(chuàng)辦兒童癌癥公益基金會(huì)的想法。曾經(jīng)在諾華開發(fā)兒童癌癥藥物的經(jīng)歷，以及他所看到的案例，帶給他很深的思考，讓他意識(shí)到，在兒童癌癥領(lǐng)域，我們需要做更多的事情。

首先我想感謝剛才的幾位臨床醫(yī)生，抽空來這里分享他們的故事。我不是做臨床研究的，沒有接觸患者、醫(yī)生。每一次我都感嘆，真的很感謝他們在工作的一線，來幫助這些孩子。

我們做藥的是在后期，在漫長的研發(fā)后，把藥物輸送給他們。他們每天接觸到這樣的孩子，還能夠保持工作的熱情，以及對(duì)生命的敬畏和尊重，真的非常不容易。

今天是第一次回國講這個(gè)話題。我在諾華做了八年多的研究，在美國生活了十三年，這次決定回來，全職做這個(gè)公益，是一個(gè)非常大的決定。但是我覺得它和做藥本質(zhì)上是一樣的，無非是有一個(gè)我覺得需要做的事情，有一定的解決的方法，那么我愿意回來嘗試一下。具體的路還很漫長，任務(wù)也比較艱巨，但是我覺得需要有人來做，我可能是比較合適的人選，所以我回來了。

我給大家講幾個(gè)故事。

第一個(gè)故事關(guān)于錢，

第二個(gè)故事關(guān)于眼睛，

第三個(gè)故事關(guān)于藥，

都很簡短，希望給大家一個(gè)啟發(fā)：為什么我們需要做更多的事情？

1.公益資金的優(yōu)化使用

第一個(gè)錢，是關(guān)于資金的問題。中國缺不缺乏愿意做公益的人呢？是不缺的，中國缺不缺想捐錢的人呢？也是不缺的，我們每個(gè)人都捐過五塊、十塊的給一些人。但是這些公益基金經(jīng)常用的不是地方。

南京有一個(gè)4歲的女孩得了腦脊索瘤，治療的時(shí)候復(fù)發(fā)或怎樣，治療效果不好，家長就想籌款到臺(tái)灣接受治療?；I款的時(shí)候，本來想籌100萬，結(jié)果一不小心籌了500萬。很多人給她捐款，因?yàn)榇蠹乙宦牭叫『⒌墓适?，都比較感同身受。捐到500多萬的時(shí)候，他們臨時(shí)決定從臺(tái)灣轉(zhuǎn)向美國。在臺(tái)灣的時(shí)候他們已經(jīng)交了20多萬的押金，因?yàn)橥顺?，押金就回不來了。這件事爆出后，引起了社會(huì)上巨大的反應(yīng)，很多人說她詐捐。從最開始沒有說清楚，后來不公開錢去哪兒了。“我們捐出來的20多萬元就打水漂了，因?yàn)槟銢]有用出去嘛。”

遭受很大壓力的時(shí)候，作為父母，他們還是帶孩子去了美國UCLA（加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校）的兒童醫(yī)院。去了以后也是個(gè)悲劇，因?yàn)槟莻€(gè)病在美國也沒辦法。孩子在化療以后，迅速被感染，一直住在ICU，住ICU一萬美金一天。住了五個(gè)禮拜，就去世了。

這是一整個(gè)就很悲劇的故事。為什么說悲劇呢？因?yàn)檫@里沒有一個(gè)贏家，從頭到尾所有人都輸。孩子失去了生命，父母失去了小孩，遭受沉重的心理壓力。我在洛杉磯其實(shí)見過他們，非常痛苦的一段時(shí)期，不僅要承受小孩治療的問題，還有大量的網(wǎng)絡(luò)暴力，包括對(duì)他們家庭的騷擾。大眾覺得被欺騙了，我捐了錢，最后去哪兒了也不知道，整個(gè)慈善事業(yè)承受了很大的打擊。

大家可能還不知道，美國的醫(yī)院受損慘重這件事。因?yàn)樗麄儺?dāng)時(shí)交了60萬美金的押金去的，花掉了接近120萬美金，最后60萬，她完全付不起了。那么美國醫(yī)院也沒辦法。美國醫(yī)院因?yàn)檫@件事情，把中國病人到交的押金，從60萬美金提高到100萬美金。未來的患者，不僅在國內(nèi)很難籌到錢，而且如果去美國治療，你能籌到100萬美金嗎？

我們怎么來利用這些錢，是值得探討的。這是我回來想做的一件事情。

2.準(zhǔn)確信息平臺(tái)的建立

第二個(gè)談到眼睛。眼睛有兩個(gè)含義，一個(gè)是獲取信息，第二個(gè)是真正眼睛的故事。視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤，剛才提到，母細(xì)胞瘤是兒童癌癥里很多的。這是眼睛里的一個(gè)腫瘤。小孩如果及時(shí)治療，有可能保住眼睛，甚至保住視力。

最近聽到的一個(gè)故事。有一個(gè)兩歲的男孩，到東北的某醫(yī)院看病，主任醫(yī)生告訴他，不要治了，視網(wǎng)神經(jīng)瘤不可能治好，治的話人財(cái)兩空。

但是孩子家長沒有放棄，他就到百度上找。百度上你能找到什么呢？但是他運(yùn)氣還不錯(cuò)，翻到一個(gè)視網(wǎng)母神經(jīng)瘤的家長QQ群，混到群里去，發(fā)現(xiàn)群里家長總結(jié)了一個(gè)經(jīng)驗(yàn)手冊，說近幾年有個(gè)技術(shù)叫做元?jiǎng)用}介入化療，列了一些醫(yī)院，上海的新華醫(yī)院是不錯(cuò)的。他們從東北到了上海，在上海做了手術(shù)之后，康復(fù)得很好。但是如果這個(gè)家長沒有找到這個(gè)QQ群呢？如果他聽到醫(yī)生的建議就放棄治療了呢？網(wǎng)絡(luò)上這方面信息是很稀缺的，也是很危險(xiǎn)的。

再給大家講一個(gè)故事，我本來不準(zhǔn)備講這個(gè)故事，但那個(gè)父親一定讓我講。這也是東北的一個(gè)家長，他發(fā)現(xiàn)小孩一歲時(shí)眼睛出現(xiàn)斜視，到了省里的一個(gè)三甲眼科醫(yī)院，醫(yī)生告訴他，看不出什么問題，回家觀察三個(gè)月，再回來復(fù)查。復(fù)查以后就發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重惡化，后來轉(zhuǎn)到北京兒童醫(yī)院，到了那兒很快確認(rèn)是雙眼視網(wǎng)母細(xì)胞瘤。但是因?yàn)槿サ煤芫o急，沒有床位，七天才住院。住院以后很快出現(xiàn)高燒感染，22天才開始做治療。治療了大概大半年吧，命是保住了，但小女孩雙眼都失明了。

那天我給她父親打電話的時(shí)候，他就哭了，他是軍人，小孩治療的過程當(dāng)中他可能都不在。這是個(gè)非常悲劇的故事。他說，我肖像權(quán)什么都給你，你一定在做任何一個(gè)講座的時(shí)候，都要告訴他們這個(gè)故事。

得到一些錯(cuò)誤的信息，包括你能想象到的，一些很好的醫(yī)院，一些醫(yī)生在某些觀念上是非常落后的，因?yàn)閮和┌Y是非常罕見的。除非像有一些醫(yī)生，每天都看到，覺得很簡單。比如小孩出現(xiàn)斜視，其實(shí)斜視和白瞳是一種視網(wǎng)母神經(jīng)瘤最重要的一些指征，看到的時(shí)候你至少應(yīng)該警覺，做一個(gè)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臋z查。就是這樣被耽誤掉了，為什么會(huì)這樣？多少是跟中國這方面的信息是比較孤立的有關(guān)。

我在美國生活多年了，有些東西認(rèn)為是應(yīng)該的。谷歌上找兒童癌癥，你搜索關(guān)鍵詞后，會(huì)發(fā)現(xiàn)有三四十個(gè)不同的網(wǎng)站上，有系統(tǒng)性的科普知識(shí)，告訴你什么是兒童癌癥，兒童癌癥大概分多少類?；径伎梢栽谏厦嬲业?，而且非常系統(tǒng)化。在中國我一搜“兒童腫瘤”，出來一個(gè)兒童為什么得腫瘤？大多數(shù)都是媽媽的問題，非常奇葩。一點(diǎn)進(jìn)去全是廣告。

因?yàn)槲耶吘故情L期做科普的，這件事情我相信能做得好，我也希望跟各位專家一起合作。每個(gè)人手上都有很多資源，能不能把它總結(jié)起來，再把它科普化，簡單一點(diǎn)，大家都知道？這個(gè)項(xiàng)目，我相信能直接或間接地幫到很多人，比我們做藥、動(dòng)手術(shù)，可能都更能幫助到偏遠(yuǎn)地區(qū)的人。

3.兒童新藥的加速開發(fā)

第三個(gè)講新藥開發(fā)，這也是大家很關(guān)心的。我本身在諾華做藥物，一部分工作是做橫紋肌肉瘤，是一種兒童癌癥的肌肉腫瘤，所以我特別想針對(duì)這種兒童癌癥的患者，開發(fā)一些新的藥物。過去的二十年，全世界單獨(dú)對(duì)兒童開發(fā)的藥物只有四種。這是一個(gè)非常不受歡迎的領(lǐng)域吧。為什么不受歡迎？本質(zhì)原因就是每種兒童癌癥的患者比較少。

最開始我想，商業(yè)的考慮是一個(gè)巨大的考慮。后來做研究的時(shí)候發(fā)現(xiàn)，還有一個(gè)特別麻煩的問題，患者少的時(shí)候你的樣本就特別少。那么當(dāng)我們做藥的時(shí)候，比如我做了半天實(shí)驗(yàn)，沒有辦法很容易地拿到PDX（Patient-derived xenograft，來源于患者原代腫瘤組織的腫瘤移植模型），或者拿到什么樣本，來測試我這樣做的藥物組合，是不是在真實(shí)的患者體內(nèi)有用？

我們用的橫紋細(xì)胞瘤，這些細(xì)胞已經(jīng)在體外養(yǎng)了三四十年了，還是真正的腫瘤嗎？真的和小孩身上的一樣？誰也沒有數(shù)。當(dāng)患者少的時(shí)候，我們以前沒有這樣的平臺(tái)，現(xiàn)在很高興有，有一些醫(yī)生把這些樣本集中起來，我們可以做很多事情。

兒童癌癥剛才談到，它不是一個(gè)縮小版的成人的癌癥，即使是同樣的癌癥，成人跟兒童是完全不一樣的。我博士是做GBM（神經(jīng)母細(xì)胞瘤）的，非常清楚它們從生物學(xué)上任何的特性，都是不一樣的。兒童癌癥特別清楚的一點(diǎn)，平均每個(gè)患者的突變數(shù)目特別少。這帶來幾點(diǎn)，第一，它的異質(zhì)性相對(duì)比較低。同樣的腫瘤比如白血病，小孩的治愈率是遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于成人的。第二個(gè)，我們經(jīng)常提到的PD-1，免疫檢查點(diǎn)的藥，對(duì)兒童效果是不太好的，很有可能它不是通過免疫逃逸的辦法來躲避免疫系統(tǒng)的監(jiān)控的，我們需要一些別的辦法。但是好消息我認(rèn)為是，如果找到針對(duì)它的靶向藥，或者靶向免疫藥，一旦找到了靶點(diǎn)，效果可能是比較好的。大家可能最近都聽說過TRKi。它針對(duì)一種非常罕見的突變，但是開發(fā)了這種抑制劑以后，發(fā)現(xiàn)有這種突變的，不管是成人的還是小孩的這種腫瘤，效果非常好，整體效果非常驚人。

小孩里面有一腫瘤叫嬰兒型纖維肉瘤，它會(huì)長得非常大。如果它非常大，又對(duì)化療耐藥的話，傳統(tǒng)意義上就只能截肢了。因?yàn)槟銢]有辦法完整地做這個(gè)手術(shù)。但這個(gè)靶向藥物出現(xiàn)以后，如果小孩有這種突變的話，它的響應(yīng)是非常好的。這個(gè)案例的小孩在用完三個(gè)cycle之后，他的腫瘤已經(jīng)控制得非常好了。他沒有被治愈，但外科醫(yī)生就可以進(jìn)去做一個(gè)非常干凈的切除。

像這些進(jìn)展，一旦出現(xiàn)，就是革命性的。對(duì)于這些小孩就是一個(gè)生與死，殘疾或不殘疾的區(qū)別。諾華早在這個(gè)藥出來之前就已經(jīng)有研究，但是一直因?yàn)橛X得市場的原因，或者找不到病人，種種別的原因，就沒有開發(fā)，所以耽擱了一段時(shí)間。我相信還有類似的故事。

如果你不去推行，沒有一個(gè)機(jī)制來付錢，或者告訴他做這個(gè)的意義價(jià)值，有些東西就浪費(fèi)了。所以就我做公益來說，剛才談到需要優(yōu)化公益資金的使用，我們需要建立一個(gè)非常準(zhǔn)確的信息的平臺(tái)，需要加速新藥的開發(fā)過程。

4.打造“不孤單，有希望”的兒童癌癥公益品牌

對(duì)于我想做的向日葵這個(gè)公益品牌來說，我希望把它做到中國第一的專業(yè)兒童癌癥公益品牌。說第一有兩個(gè)含義，一個(gè)是我們真的是第一個(gè)專注于做兒童癌癥的公益品牌，第二個(gè)我們希望把它做到最好。未來五年，我們要做幾件事情。

第一我們要建立平臺(tái)，傳播系統(tǒng)科學(xué)的信息，包括網(wǎng)站、公眾號(hào)，我們能想到的所有媒體的東西，這是我比較擅長的，因?yàn)槲易隽撕枚嗄甑淖悦襟w。

第二我們要打造患者的社區(qū)，把罕見兒童癌癥患者的家長，他們的故事、資料整理起來，通過我們熟悉的方式，把它包裝起來，免費(fèi)分享給需要做研究或者做臨床的人。大家能平等地享有這些信息來合作。

第三需要推進(jìn)臨床醫(yī)療治療，這個(gè)治療包括兩個(gè)方面，一是讓不能到北京、上海來接受最好治療的人，在他們當(dāng)?shù)匾材芙邮艿奖容^好的治療。我們可能需要些培訓(xùn)、AI之類，把這個(gè)差距拉平。二是剛才很多人提到的關(guān)于患兒生活質(zhì)量的問題?；純杭词怪斡?，如果有長期的副作用，你需要長期地關(guān)懷他們。特殊的學(xué)校、心理的輔導(dǎo)、營養(yǎng)的輔導(dǎo)等等，現(xiàn)在是非常缺失的，中美差距非常大。我希望在這方面努力，把美國一些好的項(xiàng)目引進(jìn)。

第四希望我們最后成為類似蓋茨基金會(huì)這樣的，能夠捐助，推動(dòng)臨床轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)的研究。

另外我甚至想單獨(dú)成立一個(gè)公益性的風(fēng)險(xiǎn)投資，專門來投這種推動(dòng)罕見病兒童癌癥的項(xiàng)目，不管是醫(yī)藥還是治療、診斷等，如果有機(jī)會(huì)，按照傳統(tǒng)觀點(diǎn)不是特別盈利，也可以投。因?yàn)檎嬲敢鈦碜鲞@些事情的，相信非常多，只是我們需要證明給他們說，這件事是有效的、有價(jià)值的。

兒童癌癥，中國大概每年新增病例4萬，有15萬在治療中，不僅有新發(fā)的病人，還有復(fù)發(fā)的、在治療中的。全中國有超過100萬的兒童癌癥幸存者，我們不知道，因?yàn)橹袊送ǔ１芏徽劇＿@些幸存者帶上他們的家庭，大概500萬、700萬，受到影響是非常大的。

中國和美國的兒童癌癥存活率有非常明顯的區(qū)別，雖然在上海這些頂尖的醫(yī)院是非常好的，但是一旦到了二三線城市，就會(huì)出現(xiàn)我剛才提到的那些故事，非?？上?。如果把60%提高到80%（美國兒童癌癥存活率），甚至通過我們自己的努力，把這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)再提高。

我們的患者資源非常多，美國的醫(yī)生一年見不到幾個(gè)孩子，中國有很多。把這些樣本資源用好的話，價(jià)值是非常大的。美國一年1萬多個(gè)小孩得兒童癌癥，它有20多個(gè)專注于兒童癌癥的公益基金，中國一個(gè)都沒有。

另一個(gè)也是我很有感觸的。那天看一個(gè)視頻，一個(gè)母親在治療的過程中，整個(gè)過程很孤獨(dú)，從被診斷開始到搜尋資料，到外地就醫(yī)等，即使被治好了，整個(gè)都是孤獨(dú)的感覺。

所以我跟我們向日葵說，我們的思路就是不孤單，有希望。從頭到尾都感覺有人陪伴他們，很多人在努力，希望提高他們的生存時(shí)間和生活質(zhì)量，非常有幸得到了中國和美國的一些專業(yè)人士的支持。也希望在座的專家能夠加入到我們，一起來做這樣的事情，我們是完全開放的，因?yàn)槭欠怯?，只要愿意來，都?xì)g迎。

謝謝大家！