【編者按】

2017年，中國大約有35000名15歲以下的兒童被診斷患癌癥，全中國有超過100萬的兒童癌癥幸存者。這是一個不容忽視的困難群體。但是癌癥兒童在治療過程中，患者和家庭常常會陷入一種無力感。他們通常面臨的問題包括：不知道從哪尋求準確的治療信息，公益資金使用方式不明確引起的后患，以及兒童新藥研發(fā)的遲緩等。

近日，在中國新藥研發(fā)協會（SDDA）舉行的一場關于“兒童腫瘤的轉化研究、臨床實踐與社會公益”的活動上，剛從美國回來的杜克大學癌癥生物學博士，筆名“菠蘿”的科普作家李治中，分享了他回國創(chuàng)辦兒童癌癥公益基金會的想法。曾經在諾華開發(fā)兒童癌癥藥物的經歷，以及他所看到的案例，帶給他很深的思考，讓他意識到，在兒童癌癥領域，我們需要做更多的事情。

首先我想感謝剛才的幾位臨床醫(yī)生，抽空來這里分享他們的故事。我不是做臨床研究的，沒有接觸患者、醫(yī)生。每一次我都感嘆，真的很感謝他們在工作的一線，來幫助這些孩子。

我們做藥的是在后期，在漫長的研發(fā)后，把藥物輸送給他們。他們每天接觸到這樣的孩子，還能夠保持工作的熱情，以及對生命的敬畏和尊重，真的非常不容易。

今天是第一次回國講這個話題。我在諾華做了八年多的研究，在美國生活了十三年，這次決定回來，全職做這個公益，是一個非常大的決定。但是我覺得它和做藥本質上是一樣的，無非是有一個我覺得需要做的事情，有一定的解決的方法，那么我愿意回來嘗試一下。具體的路還很漫長，任務也比較艱巨，但是我覺得需要有人來做，我可能是比較合適的人選，所以我回來了。

我給大家講幾個故事。

第一個故事關于錢，

第二個故事關于眼睛，

第三個故事關于藥，

都很簡短，希望給大家一個啟發(fā)：為什么我們需要做更多的事情？

1.公益資金的優(yōu)化使用

第一個錢，是關于資金的問題。中國缺不缺乏愿意做公益的人呢？是不缺的，中國缺不缺想捐錢的人呢？也是不缺的，我們每個人都捐過五塊、十塊的給一些人。但是這些公益基金經常用的不是地方。

南京有一個4歲的女孩得了腦脊索瘤，治療的時候復發(fā)或怎樣，治療效果不好，家長就想籌款到臺灣接受治療。籌款的時候，本來想籌100萬，結果一不小心籌了500萬。很多人給她捐款，因為大家一聽到小孩的故事，都比較感同身受。捐到500多萬的時候，他們臨時決定從臺灣轉向美國。在臺灣的時候他們已經交了20多萬的押金，因為退出，押金就回不來了。這件事爆出后，引起了社會上巨大的反應，很多人說她詐捐。從最開始沒有說清楚，后來不公開錢去哪兒了?！拔覀兙璩鰜淼?0多萬元就打水漂了，因為你沒有用出去嘛?！?/p>

遭受很大壓力的時候，作為父母，他們還是帶孩子去了美國UCLA（加利福尼亞大學洛杉磯分校）的兒童醫(yī)院。去了以后也是個悲劇，因為那個病在美國也沒辦法。孩子在化療以后，迅速被感染，一直住在ICU，住ICU一萬美金一天。住了五個禮拜，就去世了。

這是一整個就很悲劇的故事。為什么說悲劇呢？因為這里沒有一個贏家，從頭到尾所有人都輸。孩子失去了生命，父母失去了小孩，遭受沉重的心理壓力。我在洛杉磯其實見過他們，非常痛苦的一段時期，不僅要承受小孩治療的問題，還有大量的網絡暴力，包括對他們家庭的騷擾。大眾覺得被欺騙了，我捐了錢，最后去哪兒了也不知道，整個慈善事業(yè)承受了很大的打擊。

大家可能還不知道，美國的醫(yī)院受損慘重這件事。因為他們當時交了60萬美金的押金去的，花掉了接近120萬美金，最后60萬，她完全付不起了。那么美國醫(yī)院也沒辦法。美國醫(yī)院因為這件事情，把中國病人到交的押金，從60萬美金提高到100萬美金。未來的患者，不僅在國內很難籌到錢，而且如果去美國治療，你能籌到100萬美金嗎？

我們怎么來利用這些錢，是值得探討的。這是我回來想做的一件事情。

2.準確信息平臺的建立

第二個談到眼睛。眼睛有兩個含義，一個是獲取信息，第二個是真正眼睛的故事。視網膜母細胞瘤，剛才提到，母細胞瘤是兒童癌癥里很多的。這是眼睛里的一個腫瘤。小孩如果及時治療，有可能保住眼睛，甚至保住視力。

最近聽到的一個故事。有一個兩歲的男孩，到東北的某醫(yī)院看病，主任醫(yī)生告訴他，不要治了，視網神經瘤不可能治好，治的話人財兩空。

但是孩子家長沒有放棄，他就到百度上找。百度上你能找到什么呢？但是他運氣還不錯，翻到一個視網母神經瘤的家長QQ群，混到群里去，發(fā)現群里家長總結了一個經驗手冊，說近幾年有個技術叫做元動脈介入化療，列了一些醫(yī)院，上海的新華醫(yī)院是不錯的。他們從東北到了上海，在上海做了手術之后，康復得很好。但是如果這個家長沒有找到這個QQ群呢？如果他聽到醫(yī)生的建議就放棄治療了呢？網絡上這方面信息是很稀缺的，也是很危險的。

再給大家講一個故事，我本來不準備講這個故事，但那個父親一定讓我講。這也是東北的一個家長，他發(fā)現小孩一歲時眼睛出現斜視，到了省里的一個三甲眼科醫(yī)院，醫(yī)生告訴他，看不出什么問題，回家觀察三個月，再回來復查。復查以后就發(fā)現嚴重惡化，后來轉到北京兒童醫(yī)院，到了那兒很快確認是雙眼視網母細胞瘤。但是因為去得很緊急，沒有床位，七天才住院。住院以后很快出現高燒感染，22天才開始做治療。治療了大概大半年吧，命是保住了，但小女孩雙眼都失明了。

那天我給她父親打電話的時候，他就哭了，他是軍人，小孩治療的過程當中他可能都不在。這是個非常悲劇的故事。他說，我肖像權什么都給你，你一定在做任何一個講座的時候，都要告訴他們這個故事。

得到一些錯誤的信息，包括你能想象到的，一些很好的醫(yī)院，一些醫(yī)生在某些觀念上是非常落后的，因為兒童癌癥是非常罕見的。除非像有一些醫(yī)生，每天都看到，覺得很簡單。比如小孩出現斜視，其實斜視和白瞳是一種視網母神經瘤最重要的一些指征，看到的時候你至少應該警覺，做一個嚴謹的檢查。就是這樣被耽誤掉了，為什么會這樣？多少是跟中國這方面的信息是比較孤立的有關。

我在美國生活多年了，有些東西認為是應該的。谷歌上找兒童癌癥，你搜索關鍵詞后，會發(fā)現有三四十個不同的網站上，有系統性的科普知識，告訴你什么是兒童癌癥，兒童癌癥大概分多少類。基本都可以在上面找到，而且非常系統化。在中國我一搜“兒童腫瘤”，出來一個兒童為什么得腫瘤？大多數都是媽媽的問題，非常奇葩。一點進去全是廣告。

因為我畢竟是長期做科普的，這件事情我相信能做得好，我也希望跟各位專家一起合作。每個人手上都有很多資源，能不能把它總結起來，再把它科普化，簡單一點，大家都知道？這個項目，我相信能直接或間接地幫到很多人，比我們做藥、動手術，可能都更能幫助到偏遠地區(qū)的人。

3.兒童新藥的加速開發(fā)

第三個講新藥開發(fā)，這也是大家很關心的。我本身在諾華做藥物，一部分工作是做橫紋肌肉瘤，是一種兒童癌癥的肌肉腫瘤，所以我特別想針對這種兒童癌癥的患者，開發(fā)一些新的藥物。過去的二十年，全世界單獨對兒童開發(fā)的藥物只有四種。這是一個非常不受歡迎的領域吧。為什么不受歡迎？本質原因就是每種兒童癌癥的患者比較少。

最開始我想，商業(yè)的考慮是一個巨大的考慮。后來做研究的時候發(fā)現，還有一個特別麻煩的問題，患者少的時候你的樣本就特別少。那么當我們做藥的時候，比如我做了半天實驗，沒有辦法很容易地拿到PDX（Patient-derived xenograft，來源于患者原代腫瘤組織的腫瘤移植模型），或者拿到什么樣本，來測試我這樣做的藥物組合，是不是在真實的患者體內有用？

我們用的橫紋細胞瘤，這些細胞已經在體外養(yǎng)了三四十年了，還是真正的腫瘤嗎？真的和小孩身上的一樣？誰也沒有數。當患者少的時候，我們以前沒有這樣的平臺，現在很高興有，有一些醫(yī)生把這些樣本集中起來，我們可以做很多事情。

兒童癌癥剛才談到，它不是一個縮小版的成人的癌癥，即使是同樣的癌癥，成人跟兒童是完全不一樣的。我博士是做GBM（神經母細胞瘤）的，非常清楚它們從生物學上任何的特性，都是不一樣的。兒童癌癥特別清楚的一點，平均每個患者的突變數目特別少。這帶來幾點，第一，它的異質性相對比較低。同樣的腫瘤比如白血病，小孩的治愈率是遠遠高于成人的。第二個，我們經常提到的PD-1，免疫檢查點的藥，對兒童效果是不太好的，很有可能它不是通過免疫逃逸的辦法來躲避免疫系統的監(jiān)控的，我們需要一些別的辦法。但是好消息我認為是，如果找到針對它的靶向藥，或者靶向免疫藥，一旦找到了靶點，效果可能是比較好的。大家可能最近都聽說過TRKi。它針對一種非常罕見的突變，但是開發(fā)了這種抑制劑以后，發(fā)現有這種突變的，不管是成人的還是小孩的這種腫瘤，效果非常好，整體效果非常驚人。

小孩里面有一腫瘤叫嬰兒型纖維肉瘤，它會長得非常大。如果它非常大，又對化療耐藥的話，傳統意義上就只能截肢了。因為你沒有辦法完整地做這個手術。但這個靶向藥物出現以后，如果小孩有這種突變的話，它的響應是非常好的。這個案例的小孩在用完三個cycle之后，他的腫瘤已經控制得非常好了。他沒有被治愈，但外科醫(yī)生就可以進去做一個非常干凈的切除。

像這些進展，一旦出現，就是革命性的。對于這些小孩就是一個生與死，殘疾或不殘疾的區(qū)別。諾華早在這個藥出來之前就已經有研究，但是一直因為覺得市場的原因，或者找不到病人，種種別的原因，就沒有開發(fā)，所以耽擱了一段時間。我相信還有類似的故事。

如果你不去推行，沒有一個機制來付錢，或者告訴他做這個的意義價值，有些東西就浪費了。所以就我做公益來說，剛才談到需要優(yōu)化公益資金的使用，我們需要建立一個非常準確的信息的平臺，需要加速新藥的開發(fā)過程。

4.打造“不孤單，有希望”的兒童癌癥公益品牌

對于我想做的向日葵這個公益品牌來說，我希望把它做到中國第一的專業(yè)兒童癌癥公益品牌。說第一有兩個含義，一個是我們真的是第一個專注于做兒童癌癥的公益品牌，第二個我們希望把它做到最好。未來五年，我們要做幾件事情。

第一我們要建立平臺，傳播系統科學的信息，包括網站、公眾號，我們能想到的所有媒體的東西，這是我比較擅長的，因為我做了好多年的自媒體。

第二我們要打造患者的社區(qū)，把罕見兒童癌癥患者的家長，他們的故事、資料整理起來，通過我們熟悉的方式，把它包裝起來，免費分享給需要做研究或者做臨床的人。大家能平等地享有這些信息來合作。

第三需要推進臨床醫(yī)療治療，這個治療包括兩個方面，一是讓不能到北京、上海來接受最好治療的人，在他們當地也能接受到比較好的治療。我們可能需要些培訓、AI之類，把這個差距拉平。二是剛才很多人提到的關于患兒生活質量的問題?；純杭词怪斡耍绻虚L期的副作用，你需要長期地關懷他們。特殊的學校、心理的輔導、營養(yǎng)的輔導等等，現在是非常缺失的，中美差距非常大。我希望在這方面努力，把美國一些好的項目引進。

第四希望我們最后成為類似蓋茨基金會這樣的，能夠捐助，推動臨床轉換醫(yī)學的研究。

另外我甚至想單獨成立一個公益性的風險投資，專門來投這種推動罕見病兒童癌癥的項目，不管是醫(yī)藥還是治療、診斷等，如果有機會，按照傳統觀點不是特別盈利，也可以投。因為真正愿意來做這些事情的，相信非常多，只是我們需要證明給他們說，這件事是有效的、有價值的。

兒童癌癥，中國大概每年新增病例4萬，有15萬在治療中，不僅有新發(fā)的病人，還有復發(fā)的、在治療中的。全中國有超過100萬的兒童癌癥幸存者，我們不知道，因為中國人通常避而不談。這些幸存者帶上他們的家庭，大概500萬、700萬，受到影響是非常大的。

中國和美國的兒童癌癥存活率有非常明顯的區(qū)別，雖然在上海這些頂尖的醫(yī)院是非常好的，但是一旦到了二三線城市，就會出現我剛才提到的那些故事，非?？上АＨ绻?0%提高到80%（美國兒童癌癥存活率），甚至通過我們自己的努力，把這個標準再提高。

我們的患者資源非常多，美國的醫(yī)生一年見不到幾個孩子，中國有很多。把這些樣本資源用好的話，價值是非常大的。美國一年1萬多個小孩得兒童癌癥，它有20多個專注于兒童癌癥的公益基金，中國一個都沒有。

另一個也是我很有感觸的。那天看一個視頻，一個母親在治療的過程中，整個過程很孤獨，從被診斷開始到搜尋資料，到外地就醫(yī)等，即使被治好了，整個都是孤獨的感覺。

所以我跟我們向日葵說，我們的思路就是不孤單，有希望。從頭到尾都感覺有人陪伴他們，很多人在努力，希望提高他們的生存時間和生活質量，非常有幸得到了中國和美國的一些專業(yè)人士的支持。也希望在座的專家能夠加入到我們，一起來做這樣的事情，我們是完全開放的，因為是非盈利的，只要愿意來，都歡迎。

謝謝大家！