·“如果有人告訴我，2018年以來還有其他的嬰兒是經(jīng)過CRISPR/Cas9基因編輯的，我不會(huì)覺得驚訝?！?英國(guó)牛津大學(xué)（University of Oxford）醫(yī)學(xué)人類學(xué)家埃本·柯克西（Eben Kirksey）說。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月2日，據(jù)《自然》（Nature）雜志報(bào)道，在下周（3月6日-3月8日）于英國(guó)倫敦的第三屆人類基因組編輯國(guó)際峰會(huì)（以下簡(jiǎn)稱“峰會(huì)”）上，研究人員將討論CRISPR/Cas9等技術(shù)治療遺傳疾病的最新進(jìn)展，包括基因編輯技術(shù)的倫理問題和政策監(jiān)管，并將展望2023年可能被批準(zhǔn)上市的第一個(gè)基因編輯療法。

上一屆國(guó)際人類基因組編輯峰會(huì)是在2018年。在香港舉行的那場(chǎng)會(huì)議的第二天，時(shí)任南方科技大學(xué)副教授的賀建奎宣布他已經(jīng)創(chuàng)造出世界上首對(duì)基因編輯嬰兒，最終他因違反中國(guó)醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)法而入獄三年。

《自然》雜志報(bào)道稱，2018年峰會(huì)投下的陰影延續(xù)至今。研究人員告訴《自然》雜志，他們不希望今年的峰會(huì)上有類似的事情出現(xiàn)?！叭绻腥烁嬖V我，2018年以來還有其他的嬰兒是經(jīng)過CRISPR/Cas9基因編輯的，我不會(huì)覺得驚訝。” 英國(guó)牛津大學(xué)（University of Oxford）醫(yī)學(xué)人類學(xué)家埃本·柯克西（Eben Kirksey）說。

英國(guó)弗朗西斯克里克研究所（the Francis Crick Institute）的生殖生物學(xué)家羅賓·洛弗爾-貝吉（Robin Lovell-Badge）說：“基因組編輯技術(shù)尚未準(zhǔn)備好用于人類胚胎?！?018年以來，研究人員發(fā)現(xiàn)了更多CRISPR/Cas9的潛在風(fēng)險(xiǎn)，例如它可能擾亂大段的染色體，從而引起不必要的遺傳變化，以及用經(jīng)過編輯和未經(jīng)編輯的細(xì)胞拼接生成胎兒的可能性。

研究人員表示，需要加強(qiáng)對(duì)基因編輯的監(jiān)管。柯克西說，從監(jiān)管角度來看，包括美國(guó)在內(nèi)的許多國(guó)家仍然沒有相應(yīng)的機(jī)制來確保被CRISPR編輯過的嬰兒不會(huì)被植入人體。

2023年2月，中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)科技教育司發(fā)布《涉及人的生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法》。英國(guó)肯特大學(xué)（the University of Kent）的社會(huì)學(xué)家喬伊·張（Joy Zhang）說，“這解決了告知研究參與者潛在風(fēng)險(xiǎn)的需求，并詳細(xì)描述了倫理審查委員會(huì)應(yīng)該如何運(yùn)作，但是他們忽略了一個(gè)事實(shí)，即越來越多的私人企業(yè)甚至個(gè)人可以發(fā)起一個(gè)可能具有破壞性的前沿研究項(xiàng)目。我們需要重新思考如何進(jìn)行監(jiān)管?！?/p>

張指出，我們需要意識(shí)到，對(duì)政府研究經(jīng)費(fèi)使用方式的限制同時(shí)也可能會(huì)降低對(duì)研究人員行為的約束。賀建奎出獄后，高調(diào)宣稱將使用基因編輯技術(shù)攻克杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），并一直在爭(zhēng)取私人投資者的支持。張?zhí)岢?，?賀建奎事件帶來的更大的問題是，越來越多的科學(xué)實(shí)踐在傳統(tǒng)科學(xué)機(jī)構(gòu)之外進(jìn)行，我們?nèi)绾芜M(jìn)行追蹤？”

此外，墨西哥國(guó)立自治大學(xué)（the National Autonomous University of Mexico）的人權(quán)律師瑪麗亞·德·耶蘇斯·麥地那·阿雷利亞諾（María de Jesús Medina Arellano）表示，“我們需要改變執(zhí)法方式，（對(duì)基因編輯的監(jiān)管）應(yīng)被視為國(guó)際管轄權(quán)。“

另一個(gè)問題是，現(xiàn)有基因療法價(jià)格昂貴，世界大部分地區(qū)可能都無法負(fù)擔(dān)。如何確保這些療法廣泛可及也是本次峰會(huì)將會(huì)討論的問題?！蹲匀弧穲?bào)道稱，峰會(huì)的幾場(chǎng)會(huì)議將探討確保低收入和中等收入國(guó)家獲得基因治療方法——這是今年特別關(guān)注的主題。

美國(guó)、英國(guó)和歐盟的監(jiān)管機(jī)構(gòu)正在權(quán)衡美國(guó)Vertex Pharmaceuticals和德國(guó)CRISPR Therapeutics申請(qǐng)上市的一種治療鐮狀細(xì)胞病的CRISPR-Cas9療法，這種治療方法可能成為全球第一個(gè)獲得上市批準(zhǔn)的基因編輯療法。

參考資料：https://www.nature.com/articles/d41586-023-00625-w