9月5日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛(ài)優(yōu)特）上市。這是首個(gè)中國(guó)自主研發(fā)生產(chǎn)的抗癌藥，用于晚期直腸癌的治療。

5日下午，澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者從該藥研發(fā)方和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司獲悉，該藥將在一兩個(gè)月后批量生產(chǎn)，目前尚未定價(jià)。上海市食藥監(jiān)局表示，這也是上海實(shí)施藥品上市許可人制度以來(lái)，成功獲批上市的藥物，其審批上市時(shí)間，壓縮差不多近半。

公開(kāi)資料顯示，呋喹替尼將用于治療晚期腸癌，主要面向于接受過(guò)至少兩次化療方案，但仍發(fā)生疾病進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。2007年，呋喹替尼首次在實(shí)驗(yàn)室被合成出來(lái)，研發(fā)歷時(shí)11年之久。

按照國(guó)家藥監(jiān)總局官網(wǎng)表述，呋喹替尼膠囊單藥適用于既往接受過(guò)氟尿嘧啶類(lèi)、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過(guò)或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）治療、抗表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。呋喹替尼是一個(gè)喹唑啉類(lèi)小分子血管生成抑制劑，主要作用靶點(diǎn)是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。

通過(guò)抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長(zhǎng)抑制效應(yīng)。呋喹替尼膠囊為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供了新的治療途徑。

“通俗一點(diǎn)說(shuō)，呋喹替尼的優(yōu)點(diǎn)，體現(xiàn)在效用較高和毒副作用相對(duì)較低兩方面?！焙陀淈S埔醫(yī)藥（上海）有限公司副總裁兼首席科學(xué)官蘇慰國(guó)告訴澎湃新聞?dòng)浾撸F(xiàn)在醫(yī)學(xué)界使用比較多的一種同類(lèi)治療藥物，如果患者前期使用其他藥，其藥效會(huì)打折扣。呋喹替尼的優(yōu)點(diǎn)，是不管患者之前用過(guò)什么藥，其藥效都不太受影響。另一方面，呋喹替尼對(duì)肝臟毒副作用比較低，相對(duì)較溫和。

上海市食藥監(jiān)局副局長(zhǎng)陳堯水透露，呋喹替尼膠囊為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序獲準(zhǔn)上市，也是上海推行藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)、推動(dòng)研發(fā)機(jī)構(gòu)創(chuàng)新成果快速上市的成功案例。

藥品上市許可持有人制度是一項(xiàng)將上市許可和生產(chǎn)主體相分離的工作制度，上海率先試點(diǎn)。蘇慰國(guó)告訴記者，藥品上市許可人制度，確實(shí)讓企業(yè)獲益匪淺。比如，在該制度實(shí)施以前，藥品上市申報(bào)的單位只能是藥品的生產(chǎn)者，而實(shí)施了該政策以后，擁有藥品技術(shù)的藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)也可以申請(qǐng)藥品批準(zhǔn)文件。上海是最早試點(diǎn)藥品上市許可持有人制度的地區(qū)之一。

另一方面，這項(xiàng)制度允許企業(yè)在基礎(chǔ)設(shè)施不完善的情況下，通過(guò)代工的方式完成生產(chǎn)。藥品的銷(xiāo)售，也同樣可以委托專(zhuān)業(yè)的代理公司?！皳Q句話(huà)說(shuō)，我們只要一門(mén)心思做研究，沒(méi)有太多后顧之憂(yōu)?！?/p>

此外，該藥研發(fā)審批階段，上海市食藥監(jiān)局以及國(guó)家藥監(jiān)局都給予極大支持，甚至進(jìn)入國(guó)家藥監(jiān)局審批綠色通道，審批時(shí)間差不多縮短了一半。

蘇慰國(guó)透露，目前，該公司已著手藥物批量生產(chǎn)工作，預(yù)計(jì)一兩個(gè)月后，該藥可批量上市。目前尚未定價(jià)。不過(guò)，呋喹替尼肯定參照國(guó)內(nèi)市場(chǎng)定價(jià)。

陳堯水表示，上海歷來(lái)高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，采取了一系列有力舉措加以推進(jìn)。下一步，上海市食藥監(jiān)局將監(jiān)管、服務(wù)并舉，在守住安全底線(xiàn)的同時(shí)，繼續(xù)加大改革和服務(wù)力度，促進(jìn)更多藥物創(chuàng)新成果上市，滿(mǎn)足臨床用藥需求。