未能進(jìn)入2023年國(guó)家醫(yī)保目錄的CAR-T療法，有了新的支付方式探索。

1月11日下午，復(fù)星醫(yī)藥(600196.SH；2196.HK）旗下復(fù)星凱特在上海宣布，依托復(fù)星凱特和宸汐健康聯(lián)手打造的項(xiàng)目專(zhuān)屬平臺(tái)，符合條件的患者在使用其CAR-T療法阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達(dá)），購(gòu)藥并回輸后3個(gè)月后進(jìn)行療效評(píng)估，若未能達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高60萬(wàn)元人民幣的返還。

據(jù)復(fù)星凱特方面介紹，該計(jì)劃將是中國(guó)首個(gè)按療效價(jià)值支付的淋巴瘤藥品的創(chuàng)新支付模式，奕凱達(dá)也將成為中國(guó)首款按療效價(jià)值支付的生物創(chuàng)新藥。

國(guó)內(nèi)已有4款CAR-T療法獲批，支付難題待解

CAR-T產(chǎn)品屬于細(xì)胞免疫療法，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是利用人體免疫細(xì)胞抗癌，區(qū)別于傳統(tǒng)放療、化療、手術(shù)等傳統(tǒng)腫瘤治療手段，有人稱之為“抗癌神藥”。目前國(guó)內(nèi)有四款產(chǎn)品獲批，除了復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液，還包括藥明巨諾（02126.HK）的瑞基奧侖賽注射液、信達(dá)生物（1801.HK）與馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液以及合源生物的納基奧侖賽注射液。

作為一款個(gè)性化、定制化的療法，目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的幾款CAR-T產(chǎn)品價(jià)格均在百萬(wàn)級(jí)別，以復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液為例，這是中國(guó)首款獲批的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，價(jià)格為120萬(wàn)。

如何解決支付問(wèn)題，是擺在患者面前的一大難題。醫(yī)保方面，盡管近兩年一直有CAR-T產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄初審名單，但最終并未有產(chǎn)品成功通過(guò)醫(yī)保談判進(jìn)入醫(yī)保目錄；商保方面，各家企業(yè)都在積極推動(dòng)自家產(chǎn)品進(jìn)入各地的惠民保，如阿基侖賽注射液納入超100款城市惠民保項(xiàng)目，以及超過(guò)75款商業(yè)健康保險(xiǎn)項(xiàng)目，而據(jù)藥明巨諾2023半年報(bào)，截至2023年6月30日，其CAR-T產(chǎn)品被列入62個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品及91個(gè)地方政府的補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃。

目前的支付方式并未完全解決問(wèn)題，此前就有接受過(guò)CAR-T治療的患者向澎湃新聞?dòng)浾弑硎?，?duì)于更多家庭來(lái)說(shuō)，費(fèi)用仍然是很大的阻礙。從上市公司披露的治療人數(shù)來(lái)看，目前接受CAR-T療法的患者仍然有限。復(fù)星凱特方面介紹，截至2023年，奕凱達(dá)成功治療超600位復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。藥明巨諾2023半年報(bào)曾提到，截至2023年6月30日止六個(gè)月，藥明巨諾已開(kāi)具94張倍諾達(dá)處方，完成85例回輸。

按療效價(jià)值付費(fèi)，能否解決CAR-T療法支付難題？

按療效付費(fèi)的模式在醫(yī)藥行業(yè)并非首次出現(xiàn)。2017年，諾華的CAR-T產(chǎn)品Kymriah在美國(guó)獲批，成為全球首款CAR-T產(chǎn)品，當(dāng)時(shí)的定價(jià)為47.5萬(wàn)美元。對(duì)于價(jià)格，諾華曾公開(kāi)表示，正在與美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）討論“按療效付費(fèi)”的定價(jià)方案。

“之前阿斯利康也推出過(guò)按療效價(jià)值支付的方案，我們公司從過(guò)去兩年到現(xiàn)在，也有很多大分子、小分子藥物推出類(lèi)似的支付方案?！?國(guó)藥控股創(chuàng)新中心副總經(jīng)理王正玨表示，CAR-T產(chǎn)品的按療效支付與之前的案例有所不同，比如在入組過(guò)程方面，很多藥物的支付方案設(shè)計(jì)會(huì)設(shè)置一些門(mén)檻，但在CAR-T產(chǎn)品上變得更為簡(jiǎn)單，只要回輸后就可以啟動(dòng)權(quán)益。

怎樣的藥品或者療法才適合按療效付費(fèi)的模式？復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副教授王沛在接受澎湃新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)表示，從機(jī)制上來(lái)說(shuō)，CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品是一個(gè)重大的機(jī)制創(chuàng)新，理論上是可以做到完全治愈的，而之前的免疫、化療等療法，則是讓患者實(shí)現(xiàn)帶瘤生存。從數(shù)據(jù)上來(lái)說(shuō)，一款藥物有更多的數(shù)據(jù)支持，上市時(shí)間越長(zhǎng)，藥企越有信心嘗試按療效付費(fèi)的模式。

王沛認(rèn)為，每款藥的機(jī)制和數(shù)據(jù)都不同，不可能完全復(fù)制某一種支付方式，但在重視患者數(shù)據(jù)的采集和積累以及真實(shí)世界研究層面，是有其他創(chuàng)新藥企可以參考的方面。

復(fù)星凱特項(xiàng)目負(fù)責(zé)人齊淵元表示，由于數(shù)據(jù)、診斷標(biāo)準(zhǔn)等原因，按療效支付在中國(guó)一直沒(méi)有真的做成，復(fù)星凱特推行CAR-T產(chǎn)品的按療效付費(fèi)方案是有底氣的。一方面奕凱達(dá)是全球擁有最多和最大樣本量真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的CAR-T產(chǎn)品，目前在全球已積累了1.3萬(wàn)例的數(shù)據(jù)；另一方面，奕凱達(dá)覆蓋的適應(yīng)證是淋巴瘤，這個(gè)腫瘤可以通過(guò)PET-CT（正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層顯像）進(jìn)行掃描，對(duì)疾病進(jìn)行客觀的評(píng)價(jià)。

對(duì)于支付方案中最高返還60萬(wàn)的數(shù)字是如何計(jì)算出來(lái)的，齊淵元表示，這一數(shù)字考慮了企業(yè)成本、患者的經(jīng)濟(jì)支付能力以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)，但最大的考慮權(quán)重還是中國(guó)患者實(shí)際支付的情況。