2024年4月2日，專注于新型基因編輯技術(shù)的生物醫(yī)藥科技企業(yè)正序生物（上海）自主研發(fā)的針對(duì)β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物“CS-101注射液”成功獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（受理號(hào)：CXSL2400021）。這是中國(guó)首個(gè)針對(duì)β-地中海貧血癥的堿基編輯創(chuàng)新療法。正序生物計(jì)劃近期依據(jù)國(guó)家藥品相關(guān)法規(guī)和要求開(kāi)展Ⅰ期臨床試驗(yàn)（www.clinicaltrials.gov，注冊(cè)號(hào)：NCT06291961）。

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CS-101注射液是正序生物利用自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）開(kāi)發(fā)的針對(duì)β-地中海貧血癥的創(chuàng)新型精準(zhǔn)基因編輯療法，通過(guò)對(duì)患者自體造血干細(xì)胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)，重建血紅蛋白的攜氧功能，使患者自身血紅蛋白濃度達(dá)到健康人水平，實(shí)現(xiàn)單次給藥即可徹底治愈β-地中海貧血癥的目的。

由于tBE技術(shù)編輯靶點(diǎn)的高效性和安全性，相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法，正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建，更快地達(dá)到健康人的血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴，同時(shí)不會(huì)引發(fā)患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風(fēng)險(xiǎn)，顯示出了更好的有效性和安全性。

正序生物CS-101注射液在IIT臨床研究中取得了顯著成效，目前已有多位接受治療的患者成功擺脫輸血依賴，均回歸到正常生活中。首例患者總血紅蛋白濃度已經(jīng)持續(xù)穩(wěn)定至130g/L以上，擺脫輸血依賴近5個(gè)月，這是全球首次通過(guò)堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例；與此同時(shí)，未報(bào)告出與CS-101注射液相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。這表明CS-101注射液具有良好的安全性和療效，為患者提供了“一次治療，終身治愈”的希望。此次CS-101注射液獲批IND，將推動(dòng)中國(guó)原創(chuàng)的堿基編輯技術(shù)向臨床藥物的快速轉(zhuǎn)化，以造福更多地貧病患。