今年1月底，國際上近20年來首款獲FDA完全批準(zhǔn)的針對阿爾茨海默病的新藥"侖卡奈單抗"在我國完成優(yōu)先審評并獲批。據(jù)悉，首批"侖卡奈單抗"在5月底，抵達(dá)上海浦東國際機(jī)場后至今一直在進(jìn)行海關(guān)通關(guān)和中檢院。進(jìn)口藥品檢驗等流程，如果一切順利該藥有望下周就能配送到上海指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)投入臨床使用。

何為"侖卡奈單抗"

阿爾茨海默病又稱“腦海中的橡皮擦”，被醫(yī)學(xué)界視為一座難于攀登的高峰。據(jù)《中國阿爾茨海默病2021報告》顯示，2019年，我國阿爾茨海默病患者達(dá)到983萬人；預(yù)計到2025年，阿爾茨海默病患者將達(dá)到1550萬人，到2030年進(jìn)一步增至1950萬人，呈現(xiàn)加速增長趨勢。

公開資料顯示，侖卡奈單抗是一款抗淀粉樣蛋白（Aβ）原纖維抗體。目前，阿爾茨海默癥的發(fā)病機(jī)制并不完全明確，業(yè)內(nèi)較廣泛認(rèn)可的機(jī)制包括β淀粉樣蛋白（Aβ）異常沉積、Tau蛋白磷酸化、膽堿能損傷等假說，而Aβ的生成和清除失衡被普遍認(rèn)為與阿爾茨海默病進(jìn)展相關(guān)，也成為相關(guān)藥物研發(fā)的一大方向。

"侖卡奈單抗"的價格

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科病房里，有許多來自全國各地的阿爾茨海默病患者。60歲的丁阿婆來自嘉興，最近她不僅在做農(nóng)活時出了差錯，給油菜花澆水的時候澆成了農(nóng)藥，還覺得自己一直在被監(jiān)視，寢食難安，出現(xiàn)阿爾茨海默病癥狀加重的情況。

經(jīng)檢查，醫(yī)生初步判斷，丁阿婆屬于阿爾茨海默病早期。而新藥"侖卡奈單抗" 必須是早期患者才有效，所以丁阿婆女兒特別關(guān)注該藥。

醫(yī)生介紹：對于體重60公斤左右的成人來說"侖卡奈單抗"一年治療費約18到20萬。如果遵從臨床試驗的"18個月完成一個治療周期" 來算，一年半的總治療費用在27到30萬元左右。期間，每個月需要輸注兩次，且最好是住院觀察，所以除藥品費用外，還需要加上路費、家屬誤工費、住院費以及治療后期用來評估病情變化的檢查費用。

這么貴的藥，值不值呢？

專家介紹，目前臨床所用的阿爾茨海默病藥物都是對癥治療，改善患者失眠、抑郁等癥狀。而"侖卡奈單抗"在機(jī)制上直接針對病因，也就是可以清除阿爾茨海默病的元兇腦內(nèi)淀粉樣蛋白沉積。

根據(jù)Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)，使用該藥物平均可以延緩疾病進(jìn)展 3到5年。不過，專家提醒，使用該藥必須經(jīng) PET-CT 、腦脊液穿刺檢測等檢查確診的確是"阿爾茨海默病"，并且必須是在早期，且無腦內(nèi)出血等禁忌癥。

郁金泰 復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、認(rèn)知障礙亞專科帶頭人：這個藥是一個"靶向藥" ，就是你要明確必須是阿爾茨海默病才能用這個藥，尤其早期。其實（診斷）越復(fù)雜，像輕度認(rèn)知功能下降只有三分之一是阿爾茨海默病引起的。三分之二是其他原因，不是阿爾茨海默病引起的。所以如果不是阿爾茨海默病引起的用了這個藥肯定是你不可能獲益的，反而是醫(yī)療資源的浪費。

這個藥它不是說我們用了以后就完全治愈了，只是說讓他發(fā)展的速度會顯著減慢。

華山醫(yī)院介紹，目前已有符合適應(yīng)癥且有意愿使用的早期阿爾茨海默病患者在等待用藥，預(yù)計下周左右藥品到貨后將立即投入臨床使用。