作為全球第二大醫(yī)藥健康市場，中國始終吸引著跨國藥企巨頭們。當(dāng)前，中國已不僅限于作為一個銷售市場，更日益成為全球醫(yī)藥健康領(lǐng)域的關(guān)鍵引擎。

在此背景下，研發(fā)領(lǐng)域的格局也出現(xiàn)了變化——中國研究者和中國患者得以加入早期臨床研究，而跨國藥企管線中的高質(zhì)量創(chuàng)新藥在國外和國內(nèi)獲批的時間差，從過去的幾年縮短到幾個月，甚至實現(xiàn)同步“零時差”。

2024年以來，全鏈條支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展成為中國醫(yī)藥行業(yè)普遍關(guān)注的話題，部分省市區(qū)出臺從研發(fā)到支付的政策細則，極大鼓舞了行業(yè)信心。有跨國藥企高管指出，全鏈條支持政策很關(guān)鍵的一環(huán)是讓創(chuàng)新得到合理的回報。解決了這一關(guān)鍵問題，不僅有利于本土創(chuàng)新藥企的發(fā)展，也將讓跨國藥企們更有信心推動中國力量更深入地加入全球研發(fā)。

加入全球早期研究，中國力量深度參與并獲益

創(chuàng)新藥天然具有投入大、周期長、風(fēng)險高的特點，一款創(chuàng)新藥上市前需要經(jīng)過I期、II期、III期等漫長的臨床研究階段。過去很長一段時間，中國研究和患者僅參與III期注冊性臨床研究。

“中國研究者之前很少有機會參與早期項目?！辈指褚蟾窈泊笾腥A區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士介紹，臨床III期主要是貢獻患者，而I期或II期試驗，需要有非常深厚的經(jīng)驗和獨到的見解。

勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士

近幾年，隨著跨國藥企在中國市場不斷深耕，推動中國加入早期研究幾乎是每家跨國藥企必談的話題。但回頭來看，最初推動這項工作并不容易。

以勃林格殷格翰為例，早在2018年就啟動了“中國納入”（China IN）項目，默認(rèn)中國加入其所有全球注冊臨床試驗。2019年將其升級為“中國關(guān)鍵”（China Key）項目，在一眾跨國藥企中率先將中國全面納入全球早期臨床開發(fā)研究。

“最初和總部同事溝通時，他們有很多疑問，比如在早期就將產(chǎn)品引入中國，在此過程中如何保護專利？”張維博士表示，為了解決總部的這些疑問，中國同事花了很多精力，其中非常重要的一點是保持透明度，一方面向總部介紹中國的專利保護等機制，另一方面聽取總部的建議，并尋求支持。

五年過去，“中國關(guān)鍵”項目取得的成果讓張維博士更有底氣了。2023年，勃林格殷格翰早期全球多中心試驗的中國參與率已達70%以上，III期關(guān)鍵性全球多中心試驗的中國參與率更達到100%，遠高于行業(yè)平均水平。以2022年底在中國獲批的創(chuàng)新生物制劑佩索利單抗（圣利卓?）為例，其用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）發(fā)作的新適應(yīng)癥遞交上市申請早于歐美5個工作日，成為首個全球同步研發(fā)并率先在華遞交上市申請的全球新藥。今年3月，勃林格殷格翰中國打破了自己的紀(jì)錄，通過佩索利單抗皮下注射劑型（斯全諾?）的上市實現(xiàn)了“中國首發(fā)”，早于歐美和日本。

中國進入早期臨床研究獲益的不僅僅是跨國藥企本身。

對于中國患者，更多救命的創(chuàng)新藥得以早日到來。勃林格殷格翰在研管線包括治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的PDE4B抑制劑nerandomilast。張維博士介紹，勃林格殷格翰是全球第一家進行該領(lǐng)域研究的公司，在勃林格之前，這一領(lǐng)域的發(fā)展進程近乎停滯。

對于中國研究者，參與全球早期臨床研究學(xué)習(xí)積累到很多先進的理念和技術(shù)。在中國本土創(chuàng)新藥出海的過程中，這些經(jīng)驗豐富的研究者將成為很好的助力，推動國產(chǎn)創(chuàng)新藥走向國際市場。

同樣受益的還有中國藥品監(jiān)管部門。過去，中國藥監(jiān)部門的審評員更多看到的是III期臨床試驗，或是臨床試驗申請（CTA）和新藥注冊申請（NDA），而對早期項目的接觸和經(jīng)驗較少。通過“中國關(guān)鍵”這樣的項目，能夠更自主地進行早期藥物的審評和批復(fù)。張維博士表示，今年佩索利單抗皮下注射劑獲批，勃林格殷格翰是全球第一個提交申請并獲批的公司，這意味著中國的藥監(jiān)審評員可以獨立審核并批準(zhǔn)一個全球創(chuàng)新藥物的說明書和適應(yīng)癥，對未來中國監(jiān)管機構(gòu)審評審批能力提升提供了一個很好的借鑒。

讓創(chuàng)新有合理回報，支付政策增強跨國藥企中國信心

近十年，在政策、人才、資本等多重利好因素的推動下，中國的醫(yī)藥創(chuàng)新進入迅速發(fā)展階段。無法忽視的是，近兩年，不少創(chuàng)新藥企在資金、商業(yè)化等方面也面臨著發(fā)展挑戰(zhàn)?？上驳氖?，今年以來，政策端已經(jīng)表態(tài)將給予全鏈條支持。

國家層面，今年3月，政府工作報告首次點題“創(chuàng)新藥”；7月5日，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》。地方層面，北京、廣州、上海、成都等城市也相繼出臺政策細節(jié)支持創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

尤其值得關(guān)注的是，全鏈條政策均提及支付端，如中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《浦東新區(qū)綜合改革試點實施方案（2023－2027年）》，提出建立生物醫(yī)藥協(xié)同創(chuàng)新機制，推動醫(yī)療機構(gòu)、高校、科研院所加強臨床科研合作，依照有關(guān)規(guī)定允許生物醫(yī)藥新產(chǎn)品參照國際同類藥品定價，支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

今年7月，上海發(fā)布的《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》明確提出，加快創(chuàng)新產(chǎn)品應(yīng)用推廣，其中包括加大創(chuàng)新產(chǎn)品醫(yī)保支付支持力度。對于國家醫(yī)保談判藥品和創(chuàng)新醫(yī)療器械涉及的診療項目，實行醫(yī)保預(yù)算單列支付、在DRG/DIP改革中單獨支付；對符合條件的高價值創(chuàng)新醫(yī)療器械、創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)項目，在DRG/DIP改革中獨立成組、提高支付標(biāo)準(zhǔn)、不受高倍率病例數(shù)限制。對符合規(guī)定的“新優(yōu)藥械”產(chǎn)品，及時研究納入醫(yī)保支付范圍。

對于全鏈條支持政策，張維博士認(rèn)為，最關(guān)鍵的部分之一是pay for innovation，也就是如何在中國讓創(chuàng)新有回報。讓創(chuàng)新有回報并不是說創(chuàng)新藥一定要賣得多貴，而是要讓創(chuàng)新藥有合理的收入，使得創(chuàng)新藥的研發(fā)具有可持續(xù)性?？梢钥吹?，除了醫(yī)保，惠民保、商業(yè)保險等新型支付方式也越來越受到重視，這些方式將提升民眾額外的支付能力，在中國的創(chuàng)新藥企也可以獲得合理的利潤，讓創(chuàng)新進入正向的循環(huán)。

“如果上海浦東這一改革開放的前沿能夠有所突破，相信其他地方也會跟進。從文件的出臺和一些行業(yè)會議可以感受到，國家層面已經(jīng)開始重視創(chuàng)新支付的議題，相信政府會運用智慧妥善解決?！睆埦S博士表示，勃林格殷格翰作為行業(yè)參與者，也希望能夠與行業(yè)專家緊密合作，傳遞一些聲音，推動政策的進一步優(yōu)化和落地。