動輒120萬元一針的藥品，如何保證使用過程中質量安全有效？

11月13日，澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者從在上海市徐匯區(qū)舉辦的細胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇獲悉，由徐匯區(qū)市場監(jiān)管局牽頭制定的上海市首部《醫(yī)療機構使用細胞治療藥品質量管理指南》發(fā)布，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導，保障百姓用上放心藥。

該論壇是2024上海國際生物醫(yī)藥產業(yè)周系列主題活動之一。

《指南》發(fā)布現(xiàn)場。上海市徐匯區(qū)市場監(jiān)管局 供圖

納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構藥品管理體系

作為一種個人定制化的活細胞藥品，CAR-T藥品已成功應用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經上市便引起了各方的關注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國家藥監(jiān)局批準上市，數(shù)量占到全國的一半。上海有近20家醫(yī)療機構通過相關持有人認證，正在或者即將臨床應用CAR-T藥品，處于全國領先地位。

表格中，序號1、2、5為上海3款獲批上市的CAR-T藥品。上海市藥監(jiān)局 供圖

動輒120萬元一針的藥品，如何保證使用過程中質量安全有效？這是許多臨床使用CAR-T藥品的患者最為關心的問題。相對于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機構尚未明確CAR-T細胞治療藥品的具體責任部門?！坝行┽t(yī)院的藥劑科未參與到藥品交付過程，多由腫瘤科或血液科的一線醫(yī)護人員在病房內直接進行藥品的接收、復蘇等環(huán)節(jié)操作，相關人員在藥品質量管理上也相對缺乏經驗，存在一定風險?！毙靺R區(qū)市場監(jiān)管局藥化科負責人表示。

此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構藥品管理體系，指導醫(yī)療機構組建多學科診療團隊，由臨床使用細胞治療藥品的科室負責人作為細胞治療團隊負責人對細胞治療項目的各環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，院內其它部門明確職責，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質量安全和可追溯。

零售全環(huán)節(jié)跟蹤，四方協(xié)同驗收

目前，醫(yī)療機構使用CAR-T藥品大多采用由患者從零售藥店簽約購買，通過零售環(huán)節(jié)配送至臨床使用的模式，如何保障CAR-T藥品零售-使用交付環(huán)節(jié)的質量可控成為擺在監(jiān)管部門面前的難題。

“由于CAR-T藥品是由活細胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，因此患者在藥房購買藥品后，只能通過專門的運輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中。”復星凱瑞（上海）生物科技有限公司準入與公共事務高級總監(jiān)曹天睿對記者說道。

針對這一難題，《指南》對CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場所、藥品定購/采購、交付與驗收等環(huán)節(jié)的質量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，如，明確“藥品送達至醫(yī)療機構指定的場所后，根據(jù)持有人設定的驗收要求，由細胞治療藥品的生產、流通、使用方實施多方協(xié)同驗收。參與驗收的人員包括醫(yī)療機構、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經營企業(yè)、患者或其家屬等。”

“我們醫(yī)院已經參照《指南》，制定了由醫(yī)療機構、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經營企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗收制度，藥學部門根據(jù)職責全程跟蹤，確保藥品資質文件齊全、外觀質量合格。”復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內科主任醫(yī)師張劍表示。

數(shù)據(jù)顯示，徐匯區(qū)現(xiàn)有5家醫(yī)療機構已開展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%。“發(fā)布《指南》只是邁出的第一步，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場，我們也將與時俱進，為促進新藥技術開發(fā)與轉化、成果應用與推廣保駕護航，讓‘用得起’、‘用得上’的細胞和基因治療產品早日惠及患者。”徐匯區(qū)市場監(jiān)督管理局黨組成員、二級調研員高吾名說。