作為中國(guó)醫(yī)藥健康行業(yè)的重要力量，多年來(lái)，跨國(guó)藥企不僅為中國(guó)帶來(lái)全球前沿的創(chuàng)新產(chǎn)品，也努力推動(dòng)中國(guó)創(chuàng)新成果走向全球。

 近日，第83屆美國(guó)皮膚病學(xué)會(huì)年會(huì)（American Academy of Dermatology Annual Meeting，簡(jiǎn)稱AAD）在美國(guó)佛羅里達(dá)州奧蘭多召開(kāi)，期間來(lái)自我國(guó)特應(yīng)性皮炎領(lǐng)域JAK1抑制劑真實(shí)世界研究AHEAD（Abrocitinib CHinese rEgistry on AD）階段性研究成果（簡(jiǎn)稱“AHEAD“）國(guó)際首發(fā)，引發(fā)2萬(wàn)多名與會(huì)專家的關(guān)注。

AHEAD研究的主要研究者是中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院高興華教授，而研究涉及的創(chuàng)新藥物則是深耕炎癥免疫JAK-STAT通路研發(fā)三十年的突破產(chǎn)品。

盡管來(lái)自中國(guó)的研究成果亮相國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議并不少見(jiàn)，但過(guò)去往往集中在更熱門的腫瘤領(lǐng)域，特應(yīng)性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）領(lǐng)域并不常見(jiàn)，而如今AHEAD研究打破了這一固有印象。

可以看到，隨著中國(guó)研發(fā)能力與診療水平的不斷突破，含金量越來(lái)越高的“中國(guó)經(jīng)驗(yàn)”正在全球?qū)W術(shù)舞臺(tái)散發(fā)更璀璨的光芒。

全球領(lǐng)先的JAK1 抑制劑真實(shí)世界研究?jī)r(jià)值幾何？

特應(yīng)性皮炎是一種慢性、復(fù)發(fā)性、炎癥性皮膚病，除此之外還具有異質(zhì)性強(qiáng)的特點(diǎn)，患者常常陷入“復(fù)發(fā)-緩解-復(fù)發(fā)”的困擾中。公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，全球患者人數(shù)達(dá)到了2.3億，而在中國(guó)，患者數(shù)量已超過(guò)7000萬(wàn)，且發(fā)病率呈現(xiàn)不斷上升的趨勢(shì)。如何為特應(yīng)性皮炎患者提供更好的治療和管理方案，是全球臨床醫(yī)生面臨的共同難題。

據(jù)悉，AHEAD研究是一項(xiàng)大型、多中心、前瞻性、觀察性真實(shí)世界研究，旨在全面了解JAK1抑制劑用于中國(guó)中重度特應(yīng)性皮炎患者的人群特征、療效及治療模式。此次AHEAD研究中期結(jié)果涵蓋自2023年10月至2024年4月的314名來(lái)自中國(guó)大約40個(gè)中心接受JAK1抑制劑治療的患者。

輝瑞中國(guó)區(qū)炎癥與免疫事業(yè)部總經(jīng)理劉菁表示：在大會(huì)期間的中外特應(yīng)性皮炎專家對(duì)話中，有國(guó)外專家特別提到AHEAD研究，“特應(yīng)性皮炎治療領(lǐng)域有這么大規(guī)模的真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)，他們覺(jué)得非常了不起”。

與隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）相比，真實(shí)世界研究（RWS）納入的患者群體更廣泛，也更能反映臨床實(shí)際用藥情況，因此近年來(lái)備受全球醫(yī)療專業(yè)人員的重視。然而，開(kāi)展一項(xiàng)大規(guī)模真實(shí)世界研究并非易事。

劉菁介紹，AHEAD研究中期結(jié)果已覆蓋了300多名特應(yīng)性皮炎患者，但研究實(shí)際入組的病例數(shù)卻超過(guò)千例，來(lái)自中國(guó)40多個(gè)中心。想要入組這個(gè)數(shù)量的患者，不僅需要依托于中國(guó)龐大的患者基數(shù)，更需要研究者及其團(tuán)隊(duì)高效的執(zhí)行速度和能力，做到并做好這一點(diǎn)是很多國(guó)外臨床醫(yī)生無(wú)法想象的。

除了數(shù)量和速度，AHEAD研究更為關(guān)鍵的領(lǐng)先之處還體現(xiàn)在用真實(shí)世界研究的方式，在JADE系列三期臨床研究的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步驗(yàn)證創(chuàng)新藥物的有效性。有AAD的與會(huì)國(guó)外專家指出，臨床研究入組條件要求更為嚴(yán)苛，而真實(shí)世界研究則是符合條件都可以入組，AHEAD真實(shí)世界研究能夠反映出和臨床三期研究一致的有效性，這是一個(gè)非常了不起的結(jié)果。

值得期待的是，AHEAD研究還在繼續(xù)進(jìn)行中，預(yù)計(jì)今年下半年將會(huì)有上千例患者的結(jié)果發(fā)布。屆時(shí)“中國(guó)經(jīng)驗(yàn)”將有望再次影響全球特應(yīng)性皮炎診療體系。

深耕、合作，跨國(guó)藥企與本土力量共建疾病診療生態(tài)

 Janus激酶（JAK）通路與多種自身免疫系統(tǒng)疾病相關(guān)，是備受全球醫(yī)藥行業(yè)追捧的明星靶點(diǎn)之一。少有人知的是，這一靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)也歸功于輝瑞。早在1993年，輝瑞科學(xué)家就首次確認(rèn)JAKs激酶是皮膚、風(fēng)濕免疫等多種自身免疫性疾病潛在的藥物靶點(diǎn)，并開(kāi)展多項(xiàng)靶點(diǎn)研究。

30多年的深耕，輝瑞對(duì)JAK通路的深刻理解早已體現(xiàn)在其產(chǎn)品管線上。輝瑞堅(jiān)持“每個(gè)適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)一個(gè)專屬JAK抑制劑”的策略，目前的JAK產(chǎn)品已覆蓋特應(yīng)性皮炎、斑禿等多個(gè)適應(yīng)癥。劉菁介紹，除了此次AHEAD JAK1抑制劑真實(shí)世界研究，輝瑞針對(duì)斑禿適應(yīng)癥的JAK產(chǎn)品也啟動(dòng)了真實(shí)世界研究。做這些研究的一個(gè)很重要前提是，輝瑞的創(chuàng)新產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)了全球同步研發(fā)、同步注冊(cè)、同步上市，中國(guó)市場(chǎng)的獲批速度幾乎與國(guó)外同步。

無(wú)論是JAK通路機(jī)制，還是特應(yīng)性皮炎，未被滿足需求始終吸引了眾多藥企入局。劉菁認(rèn)為，在特應(yīng)性皮炎治療領(lǐng)域，患者對(duì)疾病管理和創(chuàng)新治療方案的認(rèn)知還有待提升。隨著更多科學(xué)成果和創(chuàng)新藥物的涌現(xiàn)，也將讓患者切實(shí)感受到生活質(zhì)量的改變。

“治療藥物永遠(yuǎn)是創(chuàng)新的重要組成部分，但是診斷、治療、隨訪、科普等諸多環(huán)節(jié)加在一起才構(gòu)成一個(gè)真正以患者為中心的疾病診療生態(tài)體系。圍繞這個(gè)體系的各種合作帶來(lái)的影響也將是深遠(yuǎn)的?！眲⑤颊J(rèn)為，現(xiàn)在比以往任何時(shí)候都用更加開(kāi)放的心態(tài)去合作，共同推動(dòng)疾病診療生態(tài)體系的變化和進(jìn)步。

劉菁進(jìn)一步表示，輝瑞始終秉持“科學(xué)致勝”的理念，深度融入中國(guó)皮膚學(xué)科生態(tài)系統(tǒng)，攜手研究者、學(xué)會(huì)、協(xié)會(huì)等多方力量，共同構(gòu)建開(kāi)放、協(xié)同的創(chuàng)新生態(tài)。中國(guó)研究者擁有豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，也有對(duì)疾病領(lǐng)域的深刻洞察。未來(lái)，輝瑞還將繼續(xù)與更多中國(guó)皮膚學(xué)科的專業(yè)研究者保持溝通，助力其在全球?qū)W術(shù)舞臺(tái)上發(fā)出更加響亮的“中國(guó)聲音”，為全球皮膚學(xué)界貢獻(xiàn)中國(guó)智慧與中國(guó)力量。