市場上目前已經(jīng)興起各種干細胞療法，真正獲批的干細胞產(chǎn)品有多少？

與火熱市場形成對比的是，今年1月，我國首款干細胞治療藥品才獲批上市。專家解釋，有些疾病適合用干細胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業(yè)化把它說成“包治百病”，公眾需要了解干細胞的真正用途、正規(guī)渠道以及安全邊界。

干細胞藥品和技術(shù)為何遲遲難以落地應(yīng)用？4月24日至27日，以“創(chuàng)新轉(zhuǎn)化?百姓可及”為主題的2025博鰲干細胞產(chǎn)業(yè)大會在海南博鰲召開。會議圍繞干細胞技術(shù)、藥物和產(chǎn)業(yè)化等議題展開深入探討，來自政府部門、高校、科研機構(gòu)、醫(yī)療衛(wèi)生單位和企業(yè)的近千名代表參會。業(yè)內(nèi)人士如何看待干細胞治療，從科研到市場應(yīng)用還有多遠？

4月24日至27日，2025博鰲干細胞產(chǎn)業(yè)大會在海南博鰲召開，圖為開幕式現(xiàn)場。本文圖片均為  活動主辦方供圖

何為干細胞

什么是干細胞？它是維持機體正常運行的重要細胞類型，具備自我更新、自我復(fù)制能力，并且能夠分化形成身體內(nèi)各種功能細胞。

如果干細胞不能正常自我更新，身體就會出現(xiàn)各種疾病——如造血干細胞缺失，會造成貧血；干細胞異常更新、增殖以及無法正常分化出功能細胞，會導(dǎo)致腫瘤。機體衰老，被認為與干細胞數(shù)量減少、功能減退相關(guān)，因為無法持續(xù)產(chǎn)生正常細胞。

“未來，我們可以通過補充外源干細胞來治療疾病?！敝袊茖W院院士、同濟大學生命科學與技術(shù)學院院長高紹榮表示，干細胞可以解決傳統(tǒng)手術(shù)或化學藥物無法解決的問題。

中國工程院院士、原中國藥科大學副校長王廣基也指出，干細胞未來在免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)和抗炎方面有廣闊發(fā)展前景。

目前，在臨床試驗中應(yīng)用較多的干細胞類型包括間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞、胚胎干細胞和誘導(dǎo)多能干細胞等，主要來源為臍帶、脂肪、骨髓、皮膚等組織。

目前市場上已經(jīng)興起各種干細胞療法，但真正獲批的干細胞產(chǎn)品極少。今年1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病，這是我國首款獲批的干細胞治療藥品。

根據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院數(shù)據(jù)，截至2024年10月，我國共受理了148例干細胞藥物獲臨床研究申請（IND），其中106例已獲批。其中，間充質(zhì)干細胞藥物合計78例，占比73.6%，是干細胞藥物研發(fā)主要的細胞類型。

目前，我國在干細胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面采取“雙軌制”：一是藥物路線，企業(yè)完成動物實驗后，條件符合者可以向國家藥監(jiān)局申請開展臨床試驗；二是技術(shù)路線，醫(yī)療機構(gòu)向國家衛(wèi)健委申請備案并獲批后，方可開展臨床研究。

大會會場外設(shè)有干細胞相關(guān)企業(yè)的展位。

從研究到轉(zhuǎn)化，卡在哪？

從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用，中國干細胞發(fā)展到了什么階段？

同濟大學附屬東方醫(yī)院名譽院長、上海干細胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民表示，從基礎(chǔ)研究來看，中國發(fā)表論文和專利的數(shù)量在國際上僅次于美國；但在轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面，中國進入臨床研究的項目占比不高，尤其是進入二期、三期臨床的比例更低。談及轉(zhuǎn)化瓶頸，劉中民指出，首先是起步較晚，其次審批路徑不同，再者干細胞生產(chǎn)制備相當復(fù)雜。

劉中民提到，一些企業(yè)雖成功通過干細胞藥物的審批，但因單批次細胞數(shù)量不足以滿足臨床試驗需要，無法開展全程臨床試驗，若更換細胞批次又需重新申報。

此外，大多數(shù)醫(yī)院臨床研究需要從企業(yè)采購細胞，若企業(yè)提供的不是同一批次的新鮮細胞，臨床結(jié)果難以重復(fù)，難以形成大樣本的臨床研究資料和療效判定。

盡管當前采用“雙軌制”推動干細胞研究與轉(zhuǎn)化，最終仍需實現(xiàn)“并軌”。目前，同濟大學和東方醫(yī)院已經(jīng)打通轉(zhuǎn)化路徑。劉中民介紹：“我們擁有基礎(chǔ)研究團隊、生產(chǎn)制備和質(zhì)控質(zhì)檢體系，所有細胞都由我們提供，規(guī)避了外來細胞批次不統(tǒng)一或來源不明等問題。干細胞直接心肌注射治療心梗后心衰的臨床研究已通過國家藥監(jiān)局IND（臨床試驗申請）審批，正在開展臨床試驗。”

上海同金干細胞科技有限公司即為這樣一家聚合多功能的平臺，總經(jīng)理于寧妮表示，干細胞從實驗室走向市場仍存在巨大鴻溝，其間需要大量動物、臨床實驗數(shù)據(jù)驗證其安全性和有效性，同時要具備大批量生產(chǎn)能力。

產(chǎn)業(yè)發(fā)展挑戰(zhàn)

干細胞從科研到應(yīng)用還有多遠？

2020年開始施行的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》第十九條規(guī)定，先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)可以在先行區(qū)進行干細胞、免疫細胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。今年2月1日，博鰲樂城《生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用實施辦法(暫行)》正式施行，首批3個干細胞技術(shù)項目落地，這是國內(nèi)首次允許干細胞技術(shù)臨床收費應(yīng)用，開啟了干細胞技術(shù)臨床應(yīng)用的“破冰之旅”。東方醫(yī)院專家團隊參與并承擔了2個臨床研究項目。

臨床研究只運用于少數(shù)病人，最終要轉(zhuǎn)化為藥品才能普及。劉中民坦言，把干細胞變成老百姓可及的產(chǎn)品還有很長的路。劉中民也提到，從抗衰美容到抗癌救命，市場上“干細胞治療”說法層出不窮，公眾需要了解干細胞的真正用途、正規(guī)渠道以及安全邊界，監(jiān)管部門也要清楚其科學屬性和能否在老百姓層面上推廣普及。

“我國干細胞發(fā)展仍處于0到1的階段?，F(xiàn)在通過備案制適度放開，干細胞產(chǎn)業(yè)迎來了窗口期?！备呓B榮表示，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需要政策支持，也要強有力的監(jiān)管?！案杉毎皇前伟俨　Ｓ行┘膊∵m合用干細胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業(yè)化把它說成包治百病，理解治療機制和作用是關(guān)鍵?！?/p>

關(guān)于干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)，專家學者們都提到了安全問題。

歐洲科學院院士、蘇州大學轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究院院長時玉舫強調(diào)，要加強頂層設(shè)計，避免無序發(fā)展，應(yīng)建立完善的投資評估體系，對干細胞項目的技術(shù)成熟度、臨床轉(zhuǎn)化潛力、市場前景等進行科學量化評估，避免盲目跟風投資；同時引導(dǎo)資本向基礎(chǔ)研究、中試平臺建設(shè)等產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵環(huán)節(jié)傾斜，保障項目全周期資金穩(wěn)定。

高紹榮認為，干細胞的來源、制備和質(zhì)檢需要有嚴格標準。劉中民持有類似觀點，“輸入最有活性、最有效的細胞，是細胞藥物的基本標準”，若細胞過度分化或污染，其功能和質(zhì)量將大打折扣，因此必須規(guī)范生產(chǎn)工藝、統(tǒng)一試劑和耗材標準；另一方面，干細胞產(chǎn)出的成活率通常在90%，而當前的質(zhì)檢體系難以篩出不合格細胞，因此質(zhì)檢手段和能力亟待提升?？傊白钪匾氖潜ＷC細胞源頭安全?！?/p>

關(guān)于干細胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，劉中民建議：一是把控門檻，不是所有病人都適合干細胞治療，也不是所有醫(yī)療機構(gòu)都有能力使用干細胞，需要進行評估；二是完善政府監(jiān)管體系，覆蓋全產(chǎn)業(yè)鏈條。