靶向藥物PANDA將進(jìn)入臨床試驗(yàn)，半數(shù)癌癥患者或?qū)⑹芤?/h1>

澎湃新聞?dòng)浾?陳斯斯 通訊員 朱凡 唐文佳

2019-05-23 20:57

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2019年5月23日，PANDA項(xiàng)目科研轉(zhuǎn)化簽約儀式在安徽合肥舉行。瑞金醫(yī)院 供圖

p53靶向藥物PANDA將進(jìn)入臨床試驗(yàn)，50%的癌癥患者未來(lái)或可受益。

5月23日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院與安徽安科生物工程（集團(tuán)）股份有限公司舉行了PANDA項(xiàng)目科研轉(zhuǎn)化簽約儀式。

這標(biāo)志著由瑞金醫(yī)院研究員盧敏帶領(lǐng)的“p53轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)”潛心研發(fā)的抑癌蛋白p53靶向藥物PANDA，將正式進(jìn)入產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和臨床試驗(yàn)階段，這將是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的國(guó)家戰(zhàn)略和長(zhǎng)三角生物醫(yī)藥領(lǐng)域產(chǎn)學(xué)研聯(lián)動(dòng)的又一碩果。

國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）主任、中國(guó)工程院院士陳賽娟在簽約儀式上指出，藥物轉(zhuǎn)化是一條艱辛的道路，此次兩家強(qiáng)強(qiáng)合作，是非常良好的開(kāi)端，相信一定能在成果轉(zhuǎn)化方面做得更加出色，為國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)做出貢獻(xiàn)。

p53基因是人體重要的抑癌基因，它可以幫助正常細(xì)胞修復(fù)基因缺陷來(lái)防止癌癥發(fā)生，還可以使癌細(xì)胞凋亡從而治療癌癥。

雖然，p53原本是人體內(nèi)功能強(qiáng)大的“治癌天使”，但如果發(fā)生突變，它就從天使變成了“惡魔”，轉(zhuǎn)而促進(jìn)腫瘤發(fā)生和轉(zhuǎn)移。盧敏創(chuàng)新性地提出了一種癌癥治療策略：把“致癌惡魔”——突變后的p53馴化成“治癌天使”。

預(yù)計(jì)可造福近50%癌癥患者

不同于傳統(tǒng)化療方法，靶向藥物可以精準(zhǔn)針對(duì)癌細(xì)胞中的突變基因，而不“誤傷”正常細(xì)胞，因此具有高效、低毒的特點(diǎn)。

然而，目前世界上現(xiàn)有的靶向藥物可針對(duì)的基因突變?cè)谀[瘤患者中總體發(fā)現(xiàn)概率較低，只有約2%-13%的癌癥患者有靶向藥物可用，而人類癌癥中p53突變的發(fā)生概率卻高達(dá)約50%。p53靶向藥物理論上可造福近50%癌癥患者。

因此，p53一直是科學(xué)家們研究的熱點(diǎn)，截至2017年，以p53為主要研究?jī)?nèi)容的文獻(xiàn)報(bào)道已達(dá)8479項(xiàng)。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球至少有45個(gè)團(tuán)隊(duì)正在研究針對(duì)p53突變的治療方法。

然而，當(dāng)前FDA已獲批的80多個(gè)靶向藥物幾乎全都是腫瘤基因抑制劑（比如EGFR抑制劑，BRAF抑制劑），而無(wú)抑癌基因的復(fù)活劑面世。

p53是一個(gè)抑癌基因，靶向藥物的作用是復(fù)活其功能，而非抑制其功能，目前在針對(duì)p53靶向藥物這一領(lǐng)域尚未有實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。此外，p53表面無(wú)靶向藥物結(jié)合口袋，邏輯性研發(fā)p53靶向藥物難度極大。

PANDA項(xiàng)目將進(jìn)入臨床試驗(yàn)

瑞金醫(yī)院方面透露，該院研究員盧敏于2015年初，創(chuàng)建了p53基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)。團(tuán)隊(duì)邏輯性研發(fā)篩選獲得高效的p53靶向小分子化合物PANDA。

相比于全球十幾個(gè)競(jìng)爭(zhēng)團(tuán)隊(duì)研發(fā)只能恢復(fù)p53小于5%的活性的各個(gè)復(fù)活劑，PANDA可以恢復(fù)結(jié)構(gòu)突變型p53大于80%的活性，且找到了p53上的PANDA結(jié)合口袋, 并在原子水平看到突變的p53被復(fù)活后重新結(jié)合DNA。

目前，PANDA項(xiàng)目已申請(qǐng)全球家族專利3項(xiàng)，權(quán)利要求約200條，并將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

前期，盧敏團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)多次溝通確定與安徽安科生物工程股份有限公司合作，將PANDA專利的非港澳臺(tái)中國(guó)區(qū)研發(fā)權(quán)許可給安徽省安科生物工程（集團(tuán)）股份有限公司，該企業(yè)是中國(guó)創(chuàng)業(yè)板首批上市企業(yè)、國(guó)家級(jí)火炬計(jì)劃重點(diǎn)高新技術(shù)企業(yè)。

瑞金醫(yī)院院長(zhǎng)瞿介明表示，今后醫(yī)院不但要注重臨床發(fā)現(xiàn)問(wèn)題并通過(guò)科研手段來(lái)分析解決，更要加快從實(shí)驗(yàn)研究到臨床轉(zhuǎn)化的步伐，使科研成果能實(shí)實(shí)在在地造福于人民。

責(zé)任編輯：高文

校對(duì)：施鋆

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