新一代國產(chǎn)肺癌創(chuàng)新藥“阿美替尼”正式上市。

陸舜介紹國產(chǎn)創(chuàng)新藥“阿美替尼”臨床研究。 澎湃新聞?dòng)浾?陳斯斯 攝

5月10日，澎湃新聞（www.loaarchitects.com.cn）記者從設(shè)立在上海浦東張江的豪森藥業(yè)研發(fā)中心獲悉上述消息。該藥物化學(xué)全名為甲磺酸阿美替尼片，商品名為阿美樂。

當(dāng)日，“阿美樂”上市會在上海舉行，意味著這一藥品在經(jīng)過國家藥監(jiān)局審批上市后，正式走向市場。這一國產(chǎn)創(chuàng)新藥的誕生，也是國家新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持下產(chǎn)出的具有代表性的重大創(chuàng)新成果。

阿美替尼是由豪森藥業(yè)自主研發(fā)的全球第二個(gè)，也是國內(nèi)首個(gè)三代EGFR-TKI創(chuàng)新藥，用于治療EGFR T790M突變陽性的經(jīng)治局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。阿美替尼不僅為患者帶來強(qiáng)效、安全、可及的新型選擇和直接的臨床獲益，同時(shí)也填補(bǔ)了中國在該疾病領(lǐng)域的用藥空白，減輕國內(nèi)患者對進(jìn)口藥的依賴，可為更多晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者帶來長期、高質(zhì)量生存的希望。

從立項(xiàng)到獲批上市，阿美替尼歷經(jīng)6年時(shí)間。

2014年10月，這一藥物研發(fā)就已經(jīng)立項(xiàng)，2016年4月拿到美國FDA批件，2017年2月拿到國家藥品監(jiān)督管理局以及臺灣食品藥物管理局批件后，于2017年5月正式開展I期臨床研究，并于2018年5月開展II期臨床試驗(yàn)。而后，于2019年4月進(jìn)行新藥上市許可申請，一個(gè)月后即被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批。

與此同時(shí)，2019年，阿美替尼臨床研究也獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。

“肺癌是發(fā)病率和死亡率增長最快的惡性腫瘤之一，位列中國癌癥發(fā)病率、死亡率第一位。中國每年新發(fā)肺癌70萬，其中40萬是晚期肺癌患者?！边@一藥物臨床試驗(yàn)的負(fù)責(zé)人、上海胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜介紹，在中國患者中，有超過40%是EGFR基因突變的非小細(xì)胞肺癌患者，該類患者目前主要使用第一、二代EGFR抑制劑（EGFR-TKI）類靶向藥物治療，較傳統(tǒng)化療優(yōu)勢明顯，但1-2年后會出現(xiàn)耐藥和疾病進(jìn)展，其中超過半數(shù)由T790M突變所導(dǎo)致。而臨床上，根據(jù)耐藥后基因改變，要選擇新的治療，但新的藥物少、治療難度大，成為國際性難題。

經(jīng)過兩年時(shí)間，在陸舜的領(lǐng)銜下，這項(xiàng)臨床研究取得顯著進(jìn)展，并在2019年底迎接了國家藥監(jiān)局的新藥上市評估。

該項(xiàng)藥物研究顯示，對EGFR一代或二代藥物產(chǎn)生耐藥的晚期肺癌患者，如果其基因檢測中顯示EGFR T790M有陽性突變，阿美替尼能帶來非常良好的療效。它的客觀緩解率（ORR）達(dá)68.9%，疾病控制率（DCR）達(dá)93.4%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）達(dá)12.3個(gè)月，也是全球首個(gè)中位無進(jìn)展生存期（mPFS）超過1年（二線使用）的三代EGFR-TKI。

陸舜表示，與目前臨床上使用的進(jìn)口三代藥物相比，阿美替尼的毒副反應(yīng)更小、不良事件更少，在耐藥性和安全性上都有著優(yōu)異表現(xiàn)。

此外，針對一代靶向藥對腦轉(zhuǎn)移效果較差的問題，阿美替尼交出的答卷令人欣喜。研究證實(shí)，阿美替尼能突破血腦屏障，有效抑制腦部病灶，對腦轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞肺癌患者的有效緩解率達(dá)61.5%。

陸舜認(rèn)為，國產(chǎn)阿美替尼的臨床研究對于中國新藥研發(fā)具有里程碑式的意義。這一藥物的上市得益于政府對加速創(chuàng)新藥物審評審批的支持，受到中國患者急迫需求的驅(qū)動(dòng)。

“阿美替尼的研究進(jìn)程，打破了跨國技術(shù)一枝獨(dú)秀的局面，中國本土藥物臨床研發(fā)團(tuán)隊(duì)也走上了國際化的道路。”陸舜進(jìn)一步表示，“今后，中國常見的EGFR突變的晚期肺癌患者，將不再面臨絕境，有了延長生存期、獲得更好生活質(zhì)量的希望?！?/p>

陸舜說，隨著這一藥物的上市，中國將會有15-20萬晚期肺癌患者從這一創(chuàng)新藥中獲益。